另闢蹊徑!“基因魔剪”靶向RNA

科技日報北京3月17日電(記者劉霞)美國研究人員在今天出版的《自然·生物技術》雜誌上報告稱,現有的CRISPR基因篩查方法只能編輯或靶向DNA,他們另闢蹊徑,開發出一種靶向RNA的新型CRISPR篩查技術,最新研究有望促進基因組學和精準醫學的發展。

研究人員解釋稱,現有基於CRISPR的遺傳篩查方法幫助科學家發現了癌症免疫療法及多種其他疾病的關鍵基因,但這些方法只能編輯或靶向DNA。對人類基因組的許多區域來說,靶向DNA可能無效,而且,冠狀病毒或流感之類的RNA病毒也根本無法藉助現有CRISPR篩選方法來應對。

據物理學家組織網16日報道,有鑑於此,紐約基因組中心和紐約大學內維爾·桑賈納博士實驗室開發出了這種靶向RNA的新型CRISPR篩查技術。

在最新研究中,科研團隊用到了一種最近被表徵的CRISPR酶Cas13,該酶靶向RNA而非DNA。他們使用Cas13設計了一個優化平臺,用於在人類細胞內的RNA水平上開展大規模平行基因篩選。這一篩選技術可用於瞭解RNA調節的多個方面,並確定非編碼RNA(被蛋白產生但不編碼蛋白的RNA分子)的功能。

通過靶向人類RNA轉錄物中數千個不同位點,他們開發出一種基於機器學習的預測模型,以更快鑑定出最有效的Cas13引導RNA。他們表示,可以通過交互式網站和開源工具箱使用這項新技術,預測用於定製RNA靶標的嚮導RNA的效率,併為所有人類蛋白編碼基因提供預設嚮導RNA。

桑賈納博士說:“我們預計,靶向RNA的Cas13酶將對分子生物學和醫學應用產生重大影響,但我們現在對於如何設計出高靶向效力的引導RNA知之甚少,我們打算通過系統深入的研究來改變這一點,開發出最有效的設計指南和預測模型。”

紐約基因組中心首席執行官湯姆·馬尼亞蒂斯表示:“最新CRISPR技術對推動基因組學和精準醫學發展意義重大。”

研究人員稱,新型冠狀病毒包含一個RNA而非DNA基因組,使用他們的大規模平行篩查模型,他們確定了可用於未來檢測和治療新冠病毒的最佳引導RNA。


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