神經纖維瘤又名纖維化軟疣、橡皮病樣神經瘤，是一種遺傳性全身性神經外胚葉異常性疾病，屬常染色體顯性遺傳，但外顯率不一，約25%～50%患者有陽性家族史。本病皮膚特徵為色素斑和多發性神經纖維瘤。
2020年4月，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了靶向抗癌藥Koselugo，用於治療2歲及以上患有1型神經纖維瘤病（NF1）相關症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤的小兒患者（PN）。
作為首款獲批的神經纖維瘤治療藥物，Koselugo能選擇性地抑制MEK1和MEK2（MEK是RAS/MAPK信號通路中的關鍵蛋白激酶），從而讓失調的RAS信號通路恢復正常，緩解患者的病情。
商品名： Koselugo
通用名：selumetinib
靶點：MEK
廠家：阿斯利康和默克公司
美國首次獲批：2020年4月
中國首次獲批：未獲批
獲批適應症：治療2歲及以上患有1型神經纖維瘤病（NF1）相關症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤的小兒患者（ PN）。
規格：10mg、25mg
推薦劑量：25 mg/m2，每日兩次(約每12小時一次)，直至病情進展或出現不可接受的毒性
臨床數據
此次獲批是基於一項開放標籤、多中心、單臂試驗(SPRINT研究，NCTO1362803)，評估了KOSELUGO治療2歲及以上患有1型神經纖維瘤病相關症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤的小兒患者的療效。
該研究共納入50例兒科患者接受KOSELUGO治療，研究主要終點為客觀緩解率(ORR)。
人群特徵為：中位年齡為10.2歲(3.5至17.4歲)；60%為男性；84%是白人，8%是黑人，2%是亞洲人。
研究數據顯示：中位反應時間為7.2個月；客觀緩解率（ORR）為66%；部分緩解（PR）為66%；反應持續時間（
DoR）≥12個月的患者比例為82%。 圖注：KOSELUGO治療1型神經纖維瘤病相關症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤的小兒患者的臨床數據
不良反應
常見的不良反應有：嘔吐（82%）、皮疹（80%）、腹痛（76%）、腹瀉（70%）、噁心（66%）、皮膚乾燥（60%）、肌肉骨骼疼痛（58%）、疲勞（56%）、發熱（56%）、口腔炎（50%）......
3級或3級以上不良反應有：腹瀉 （16%）、發熱（8%）、嘔吐（6%）、皮疹（6%）、甲溝炎（6%）、痤瘡樣皮疹（4%）、皮炎（4%）、噁心（2%）、頭痛（2%）、血尿（2%）、皮膚感染（2%）。
圖注：KOSELUGO治療1型神經纖維瘤病相關症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤的小兒患者的不良反應
常見的實驗室異常數據有：肌酐磷酸激酶增加（79%）、白蛋白減少（51%）、AST升高（41%）、血紅蛋白降低（41%）、ALT升高（35%）、中性粒細胞減少（33%）、脂肪酶升高（32%）、鉀多（27%）......
3級或3級以上的實驗室異常數據有：肌酐磷酸激酶增加（7%）、脂肪酶升高（5%）、血紅蛋白降低（4%）、ALT升高（4%）、中性粒細胞減少（4%）、鉀多（4%）、AST升高（2%）、淋巴細胞減少（2%）、低鉀（2%）。
圖注：KOSELUGO治療1型神經纖維瘤病相關症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤的小兒患者的實驗室異常數據
警告和注意事項
心臟問題
眼睛問題
嚴重腹瀉
皮膚問題
肌肉問題(橫紋肌溶解)
肌酐磷酸激酶增加
出血風險
胚胎毒性
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