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MDS病因不明，免疫因素等導致的細胞凋亡過度、增殖異常可能在MDS發病中起重要作用。組蛋白去乙酰化酶抑制劑（HDACI）可改變染色體組蛋白結構，促進被抑制基因表達，加快細胞分化成熟，誘導細胞凋亡、週期停滯。丙戊酸鈉具有HDAC抑制活性，可誘導腫瘤細胞分化、凋亡，抑制其生長。
MDS為血液系統常見病，病因不明。“組蛋白密碼”學說受到廣泛關注，該學說認為，染色體內組蛋白N端外遺傳學改變，會影響DNA與組蛋白親和性，可調控基因表達。機體細胞中組蛋白N端去乙酰化與乙酰化修飾保持動態平衡，組蛋白去乙酰化酶（HDAC）與組蛋白己酰轉移酶（HAT）可調控該動態平衡。而惡性腫瘤發生、 發展多與組蛋白去乙酰化酶（I-IDAC）異常募集有關，局部染色質重塑受到干擾，影響細胞生長、分化、凋亡的基因表達被抑制，進而引發腫瘤。另有研究發現等參與的免疫損傷所致造血細胞凋亡過多是MDS發病的重要原因，減輕免疫損傷可改善MDS患者病情。
MDS的原始肝細胞表型與多藥耐藥基因呈高表達，導致MDS對一般治療反應較差，療效欠佳。故需尋找治療MDS的有效方法，以控制病情、增強免疫抑制療效、延長患者生存時間。
研究指出，多種短鏈脂肪酸可抑制腫瘤細胞生長，誘導腫瘤細胞分化，這與短鏈脂肪酸的HDAC抑制作用有關。HDAC與HAT可調節細胞內染色體組蛋白乙酰化狀態，HAT可將疏水的乙酰基引入組蛋白N端賴氨酸殘基，增加組蛋白與DNA間空間位阻與靜電引力，減弱其相互作用，促進DNA解聚，增加染色質轉錄活性，促使DNA模板與轉錄因子結合，激活基因轉錄。而HDAC促使帶負電的DNA與去乙酰化後帶正電的組蛋白結合，染色質呈阻抑結構，具有抑制基因轉錄的作用。乙酰化酶可調控DNA轉錄，調節細胞週期運行，修復DNA損傷。
而去乙酰化酶與轉錄調控、染色體易位、細胞週期、基因沉默、細胞分化、增殖、凋亡有關。腫瘤細胞中組蛋白多呈低乙酰化，組蛋白乙酰化狀態失衡會引起染色質重構，激活癌基因，降低抑癌基因表達，導致細胞分化、凋亡異常。相關研究認為，造血從多克隆轉變為單克隆可能屬於起始步驟，部分癌基因激活、抑癌基因失活及染色體改變可能促進單克隆造血生長、增殖及惡變。
MDS患者外周血細胞數減少而骨髓增生活躍，其原因可能為造血細胞增殖、分化的連續性出現斷裂，導致骨髓內成熟前細胞死亡，即無效造血。
研究發現，針對組蛋白改變的靶向治療可能逆轉部分惡性表型表達，具有良好的抑制腫瘤效果。丙戊酸為短鏈脂肪酸，可抑制HDAC活性，將組蛋白高度乙酰化，活化轉錄，誘導人骨髓增生異常綜合徵細胞（MUTZ-1）凋亡，減少MUTZ-1細胞增殖，可選擇性抑制腫瘤細胞生長，誘導其分化、凋亡，對正常造血細胞不具有嚴重毒性，並可與多種化療藥物協同發揮作用。
綜上所述，丙戊酸治療老年MDS患者，療效顯著，能緩解病情，有助於減少輸血，且安全性高，值得推廣。但本研究樣本量較少，需臨床擴充樣本量進一步驗證，且未對丙戊酸與其他藥物的協同作用及應用時機進行研究。
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