據報道，位於加州里士滿的生物科技公司Sangamo Therapeutics表示，通過他們的新型基因編輯工具，將患者的肝臟轉化為生產酶的工廠，他們的首次測試數據顯示，兩名亨特綜合徵患者正在製造少量一種重要的酶，而這種酶之前在他們的身體裡無法產生。
亨特綜合徵是一種酶的基因突變引起的，細胞需要這種酶來分解某些糖類。當糖胺聚糖(GAGs)堆積在組織中時，它們會損害心臟和肺部等器官，有時甚至會導致發育遲緩、腦損傷和早逝。
這種新療法使用了一種叫做鋅指核酸酶(ZFNs)的基因編輯工具，它比廣受歡迎的基因編輯工具CRISPR更早被開發出來。Sangamo公司用它們在培養皿中編輯細胞，然後將細胞送回患者體內。測試結果顯示，在對患有亨特綜合徵的病人測試中，注射最高劑量的患者反應效果最好。
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