今日，《自然》子刊《Nature Biomedical Engineering》在線發表了一篇來自芝加哥大學的最新研究論文。
由Ming Xu教授和Xiaoyang Wu教授領銜的一支團隊利用CRISPR基因編輯技術，開發了一款全新的基因療法。它有望能緩解可卡因濫用的問題！
▲本研究的通訊作者Ming Xu教授（左）和Xiaoyang Wu教授（右）（圖片來源：芝加哥大學）
前幾年，《湄公河行動》的熱映讓普通百姓直觀認識到了毒品的危害。在諸多毒品中，可卡因是危害最大，流行程度最廣的藥物之一。在全球範圍內，每年吸食可卡因的人數多達數千萬，與之相關的犯罪事件層出不窮。
說吸毒者是“害人害己，家破人亡”，一點都不誇張。
可卡因最可惡的地方，就是它會欺騙我們的大腦，讓我們感覺到愉悅。很遺憾，對於這種毒品，我們目前的治療方案有限。即便一些癮君子成功戒毒，他們也很容易在之後復吸。
而這支團隊則用了一個巧妙的方法，去解決可卡因濫用的問題。
首先，他們發現一種叫做丁酰膽鹼酯酶（butyrylcholinesterase，BChE）的分子可以降解可卡因。也就是說，在毒品影響人體前，這種酶就可以破壞毒品分子。
但這個酶也有一種硬傷——它的半衰期很短。如果通過普通注射的方法進入人體，它很快就會被代謝完畢。這樣一來，它的實際應用價值就很有限。
而這正是這支科研團隊的創新之處。他們使用CRISPR基因編輯方法，在皮膚幹細胞中表達這種能破壞可卡因的酶。隨後，他們用這些幹細胞培育出皮膚，再將這些皮膚移植到小鼠的身上。
研究發現，接受了皮膚移植的小鼠，體內的可卡因水平出現了明顯下降。也許是因為毒品對這些小鼠的影響更小，從行為上看，它們對毒品的需求也比對照組更低。
▲移植了皮膚後，小鼠體內的可卡因水平明顯下降（藍綠色）（圖片來源：參考資料[1]）
更棒的是，這種療法不但療效持久，還非常安全。研究人員表示，在皮膚移植的8周後，小鼠體內的BChE表達水平依然很高，表明可以持久降解可卡因分子。而皮膚移植本身是一種被應用了幾十年的技術，經常用於燒傷患者，其風險可控。
研究人員稱，一些小鼠在接受治療後，已經健康活上了12個月。對於小鼠的壽命來說，這是相當長的一段時間。
“我們的研究表明移植經過基因改造的皮膚幹細胞，有望在體內長效帶來具有活性的可卡因水解酶，”研究人員們說道：“綜合來看，我們的結果說明基於皮膚的基因療法有望成為安全有效，且低成本的療法，用於治療可卡因濫用。”
這幾年來，基因療法已經取得了一系列突破，也有抗癌療法得到了美國FDA批准。我們期待未來能有更多基因療法問世，對更多健康問題帶來新的解決方案。
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