卡罗林斯卡发展公司（Karolinska Development）的投资组合公司Modus Therapeutics近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）批准公司的新药临床研究（IND）申请，允许启动一项皮下注射sevuparin治疗镰状细胞病（sickle cell disease，SCD）的1期临床试验。
FDA已经决定接受Modus Therapeutics公司sevuparin治疗SCD的IND申请。
Sevuparin是一种经过修饰的创新性、专有多糖药物，由于其多模态作用机制而具有抗黏附、抗聚集和抗炎作用，有潜力恢复SCD儿童和成人患者的血液流动并防止进一步出现微血管阻塞。
Sevuparin目前正在进行一项2期研究评估，以静脉输注方式治疗存在持续痛苦危象（血管闭塞性危象，VOC）的SCD患者。为了拓宽sevuparin治疗SCD的临床应用范围，扩大到美国的临床项目将采用皮下注射的给药途径。
“FDA决定接受sevuparin治疗SCD的IND申请，将允许我们在美国开始临床项目，也是我们努力为患者提供有效和方便疗法的重要里程碑，”Modus Therapeutics公司首席执行官 Ellen K Donnelly博士说道。
SCD是一种遗传性血液病，在美国影响9万至10万人。该病以器官缺氧而导致的严重痛性VOCs为特征，导致器官损伤。进行性器官损伤会限制SCD患者的预期寿命，每名患者的终生医疗费用可能超过100万美元，美国患者治疗该病估计每年要花费10亿美元。
原文标题：
Modus Therapeutics announces FDA Acceptance of Sevuparin IND for the treatment of sickle cell disease
译：汤燕琴 校：曹文东
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