CAR-T幹細胞治療的為什麼如此昂貴？
原創： 小率愛科技 幹細胞之家網 4天前
幹細胞治療多少錢？據外媒體報道，在國外幹細胞治療的費用為每位患者幹細胞治療5,000至8,000美元，甚至更多。
之前有寫過細胞療法的價格文章：
一個療程高達300萬，最新的CAR-T抗癌藥有望國產
事實，並非藥企太貪婪！
諾華Kymriah定價為475,000美元，約合人民幣300萬元，吉利德定價373,000美元，約合人民幣235萬元。外媒報道，諾華的天價一經曝出，還遭到眾人質疑，懷疑價格太離譜，是藥企過於貪婪而漫天要價。
但後來經國外某癌症免疫治療基金的生物科技投資者證實，治療費用確實要花費這麼多，並非公司濫用特權決定藥物價格。
FDA批准的第一個CAR-T藥物Kymriah是一種基於細胞的基因治療，在美國被應用於治療3-25歲的難治性或複發性的急性B淋巴細胞白血病（ALL）患者。急性淋巴細胞白血病是一種起源於B系或T系淋巴祖細胞的腫瘤性疾病，也是最常見的兒童癌症。如果多次復發或者出現難治性B細胞ALL，那麼患者五年生存率一般低於10％－30％。6歲的艾米麗·懷特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之際，成為全球第一位接受試驗性CAR-T療法的兒童患者。
艾米莉·懷特黑德（Emily Whitehead）與她的父母
1
何為CAR-T療法？
CAR-T全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著療效的新型細胞療法，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。它的基本原理就是利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞。
每個劑量的Kymriah是使用個體患者自己的T細胞（稱為淋巴細胞的一種白細胞）產生的定製化治療。患者的T細胞被收集並送到製備中心，在那裡進行遺傳修飾（嵌合抗原受體或CAR的新基因表達），其指導T細胞靶向並殺死具有表面上的特異性抗原（CD19）。一旦細胞被修飾，在它們被注入到患者體內時可以殺死癌細胞。
2
47.5萬美元的定價
Kymriah的定價為47萬5千美元，比預測價格略低，此前預計約60萬美元左右，這一價格使它成為最昂貴的癌症治療產品之一，但如果患者在一個月的治療後沒有效果或響應，將不用支付治療費用。除了藥品研發的成本之外，每位患者的CAR-T治療需要完全定製，從收集免疫細胞，到實驗室基因改造，再到回輸給患者，整個過程十分複雜，導致治療成本很高。關於CTL019治療的價格，製藥公司披露有資格使用Kymriah治療的患者，大多數是有醫療保險、醫療補助或聯邦兒童健康保險計劃的患者。對於未購買醫療保險的患者,該公司提供了額外的經濟幫扶計劃。
也有一些人認為CAR-T療法不適合作為癌症治療的一線用藥。對於大多數白血病患者，通過便宜的化療即可治癒，沒有必要接受昂貴又複雜的CAR-T療法。事實上本次通過FDA批准的CAR-T藥物Kymriah只針對多次復發或者難治性B細胞ALL患者，這類患者選擇有限，Kymriah的出現不僅為這些患者提供了一種新的治療方案，更重要的是在臨床試驗中可以顯示出有效的緩解率。製藥公司表示正在與聯邦醫療保險和醫療補助服務中心合作，根據藥物運行情況制定定價模式。
3
雖然幹細胞治療的最前沿技術在美國，但是美國政府對幹細胞治療有著嚴格的監管，催生許多幹細胞治療中介提供了在岸（美國）和離岸（國際）治療方案。
比如選擇距離美國很近的墨西哥治療，開曼群島的實驗室，或者近海的研究診所等。這樣就可以避免很多政策問題和監管。而患者可能需要支付旅行，住宿和雜項支出。
幹細胞療法是目前先進的醫學技術。位於烏克蘭首都基輔（Kiev）細胞療法研究所（Institute of Cell Therapy），每年都吸引來自不同國家的患者前來求助。在治療血液系統疾病、神經系統疾病、心血管疾病、自身免疫系統疾病以及內分泌疾病等領域中，幹細胞療法都讓患者看到了希望。
儘管幹細胞治療的成本昂貴，但還是有一些經濟實力較強的患者選擇接受治療，因為不用忍受慢性疾病的反覆治療，而幹細胞有可能完全治癒，這一點就很有吸引力。
4
醫保是普通民眾的期盼
近日，媒體報道稱：美國醫保CMS（美國醫療保險和醫療補助服務中心）宣佈，同意為高昂的CAR-T療法費用買單，將向醫院支付數十萬美元，用於CAR-T療法治療特定的癌症患者。具體而言，CMS會為接受吉利德CAR-T治療的患者支付40萬美元，為接受諾華CAR-T治療的患者支付50萬美元，此外儘管醫保近乎已承擔絕大部分治療費用，但患者還需支付20%治療費。
目前中國已經有30餘家企業與醫療機構參與CAR-T項目研究，今年3月12日，南京傳奇生物的CAR-T項目成為國內首個IND申報（臨床研究申請）獲批項目，相信今後會有更多公司陸續獲得審批進入臨床試驗階段。
至於CAR-T是否會納入中國醫保？根據中國醫保支付壓力近兩年一直攀升，甚至醫保基金收不抵支來看，短期內不可能為細胞治療支付大開其道，更穩妥的辦法可能是觀察美國醫保新措施的實施情況，借鑑與吸取他國經驗，為後期出臺新CAR-T醫保政策做準備。
“我們是專注幹細胞行業的媒體，發現報道國內國外的最新泛幹細胞行業，公司動態。之前有朋友私聊我們需要CAR-T企業的數據，我們整理了一份國內的公司數據，如果有需要可以關注後，在訂閱號欄目右下方數據庫下載。”
星標推薦：
只有23個！哪些公司獲得了再生醫學先進療法(RMAT)認定，覆蓋脊髓損傷、白血病、帕金森等疾病
矚目！盤點正在推動臨床的幹細胞治療的公司
世界糖尿病日！看幹細胞療法治癒糖尿病的發展進程
那些前沿的牙科幹細胞公司，幫你存儲牙齒幹細胞治療牙齒再生
美國三大臍帶血公司，2018年臍帶血公司併購解析-美國篇
振奮人心！世界第一例接受胚胎幹細胞治療的漸凍症患者成功完成移植手術
一個療程高達300萬，最新的CAR-T抗癌藥有望國產
漫畫：我們身體裡的幹細胞，普通人需要了解的幹細胞知識都在了
閱讀更多 幹細胞之家網 的文章
