最近一段時間，生物與製藥領域的“黑馬”們紛紛迎來了自己的高光時刻。自新冠病毒疫情爆發以來，國內外許多藥企加入治療藥物與疫苗的研發，如吉利德、Moderna、再生元、葛蘭素史克、三葉草生物等。目前除吉利德研發的瑞德西韋為既有藥物外，Moderna、三葉草生物也完成了候選疫苗的製備。來自中國疫苗行業協會統計，截止2月11日，共有18家國內企業機構正在開展新冠肺炎疫苗的研製工作。
在投身於新型冠狀病毒（2019-nCoV）疫苗或療法的生物技術大軍中，由哈佛團隊創辦的mRNA療法新銳——Moderna成為最有力的競爭者之一。
歷時一個月攻堅，Moderna宣佈已快速開發出了應用於新冠肺炎的疫苗樣本。
此前，Moderna安排了10-15名員工加班，對樣品進行了效力和其他特性測試。截至2月7日，約500瓶mRNA-1273運送到了美國國家過敏和傳染病研究所（NIAID），計劃在4月底之前，對20-25名健康志願者進行藥物測試，這意味著火速開展臨床試驗。具體的結果，將在7月或8月公佈。
他們曾預計完成這一疫苗的研發可能需要3個月以上，但現在用時一個月他們就完成了振奮人心的大進展！疫苗研發獲得重大進展消息傳出後，Moderna股價大漲，昨日更是逆市漲超27%！
據悉，不久前美國國立衛生研究院（NIH）也與Moderna簽署了合作伙伴協議，顯示出美國NIH對Moderna信使RNA（mRNA）平臺快速製備疫苗的信心。
絕妙策略與“利器”加持
當中國1月11日向全球公佈新冠病毒基因序列後，Moderna和美國國家衛生研究院疫苗研究中心的同事們就下載了這一份數據，第一時間分析了病毒表面的核心蛋白序列，並找到了他們認為最有可能在疫苗中產生預期免疫反應的部分，從而可以根據這一序列研發出相應疫苗。
Moderna的策略是通過將病毒序列轉化為信使RNA(mRNA)生產疫苗，當注入人體時，mRNA會使人體產生可觸發所需免疫反應的特定病毒蛋白。
用mRNA來指導抗原蛋白的合成（圖源：Moderna官網）
而且，mRNA不需要病毒或其蛋白質的實際樣本，就能產生具有遺傳密碼的核酸(藥物/疫苗)，指示人體自身的細胞從病毒中合成某些蛋白質，來引發免疫反應。
其採用RNA或DNA的形式，包含構建蛋白質代碼的分子，這一過程無疑減少了開發時間的成本，因為科學家不再需要培養整個病毒。從技術角度考慮，mRNA藥物減少了致癌、致突變風險，相比基因療法有著極大的優勢。
多種載體的嘗試應用，使得新冠病毒疫苗開發或將引發現代生物技術的一場潛在革命。Moderna的mRNA1273疫苗，正是編碼了病毒刺突蛋白（S蛋白，被認為是膜融合和宿主細胞感染的關鍵複合物）。
疫苗7-8月才公佈結果，意義大嗎？
不過，需要注意的是，疫苗研發的大體流程和週期包括兩個階段：
第一個階段是疫苗前期研發過程，包括獲得免疫原（獲得活病毒、分離相關亞單位、通過基因重組技術獲得重組蛋白或者合成相關的DNA（RNA））、免疫反應測試、動物保護測試、免疫原生產工藝（放大）優化、臨床前毒理研究等環節。
第二個階段是疫苗研發及註冊過程，包括臨床前研究、申報臨床、開展臨床試驗，最後才能實現疫苗上市。全過程大約需要6-18個月的時長。
而關鍵的3期臨床試驗，則計劃在2021年展開。
到了具體公佈結果的7-8月，Moderna的疫苗意義還大嗎？對此Moderna公司科學家稱，隨著本次新冠病毒疫情蔓延，可能會成為週期性流行疾病，而疫苗是徹底根治的有效方法。
但如此快速研發出能夠用於人體的疫苗背後，並非沒有風險。
Moderna使用的基因技術，還沒有產生出任何一種被批准上市的人類疫苗，因此這種藥物是否有效還不能完全確定，需要臨床試驗，這也進一步帶來時間問題。Moderna也在公告中指出，他們平臺只是“有可能”應對冠狀病毒等新興的病毒威脅，且之前尚未測試過類似的快速應對能力。
需要注意的是，接下來進行的只是第一階段測試，完成之後才能夠開展下一階段的臨床研究。或許大面積推廣，至少得等到明年。
自2003年SARS暴發以來，冠狀病毒已經進攻了人類三次，每一次都給人類帶來了巨大的痛苦。研發出完成臨床試驗的冠狀病毒疫苗產品，人類才有主動出擊的機會。但重大傳染性疫苗的研發之路有時頗為漫長、不可預測且代價昂貴。它的誕生不僅需要科學家努力，更需要政府支持，需要大的資方和藥廠接手——Moderna的努力，無疑是讓醫學界敬佩的。
綜合來看，只要獲得病毒基因組序列，就有望在幾個月內研發出疫苗的前景，使得mRNA疫苗成為了預防急性傳染病的一大潛在方案。
生物技術研發領域的“黑馬”
Moderna由哈佛團隊創辦於2010年，是生物技術領域的新銳企業，其願景是在未來十年內將100種藥物投入到臨床試驗中去，用於治療所有的疾病——從腫瘤到罕見的遺傳性疾病。該公司這自成立以來就以開發人類蛋白質以及抗體藥物作為公司的核心，並致力於通過mRNA療法治療傳染病、癌症、罕見病、心血管疾病等疾病。
Moderna是全球三大mRNA巨頭之一，其mRNA療法也同樣是號稱能夠改變世界的新技術。mRNA是體內細胞用來製造蛋白質以預防或對抗疾病的一系列指令，細胞通過這些指令製造蛋白質並將它們送到身體的各個部位，這樣一來患者體內的細胞就成為了產生藥物療法的“體內工廠”。
截止目前Modern擁有包括疫苗在內的多個項目，涉及感染性疾病、腫瘤和心血管疾病三大領域。
該公司目前的mRNA療法研發管線中有21個研發項目，編碼24種不同的蛋白。其中包括10種不同抗原可用於開發傳染病疫苗。其中進展最快的一款在研療法叫做mRNA-1647，針對的是鉅細胞病毒（CMV）感染。Moderna目前有19款在研藥物，其中10種已經進入臨床，而適應證包括癌症、罕見病、心血管疾病、傳染病等多個領域 。
Moderna Therapeutics研發管線（圖片來源：Moderna Therapeutics官網）
融資屢創紀錄，任性“不差錢”
最近，Moderna正在公開市場發行更多股票，希望能再籌集5億美元，用於臨床開發和藥物發現以及擴大其mRNA技術平臺。不過，Moderna向美國證券交易委員會（SEC）提交的申請文件中沒有提到此次新冠疫情，只是提到Modern的研發管線計劃涉及傳染病、免疫腫瘤學、罕見病、自身免疫性疾病和心血管疾病。
Moderna已融資近30億美金，估值節節攀升已超75億美元。翻看Moderna在2018年的IPO上市記錄，其以6.04億美元的首次公開募股（IPO）創下了生物科技行業紀錄。做出成績後，它背後的“金主”們砸起錢來越來慷慨：
2015年1月，原本低調的Moderna獲得了高達4.5億美元的融資，一度成為了生物科技領域史上最大規模的私募股權融資公司。此後它又屢屢打破融資紀錄，讓同行企業豔羨不已。
遊刃有餘的商業運作
Moderna的成功還來自於其成功的運作。核心領導層和核心科研技術人員的穩定，保證了公司核心政策和技術的延續性；給予科研人員足夠的自由開發新產品，短短6年中就有19種在研藥物。
公司還積極尋找合作伙伴，併成功通過合作拿到大量研發資源並建立了投資人的信心：
同時Moderna也投入了不少精力開發政府和基金會關心的項目：
綜上來看，全新的藥物開發平臺、巨大的市場潛力和成功的運作，鋪就了Moderna的輝煌大道。未來幾年內，它的一些臨床項目結果也將陸續公佈，獨角獸的傳奇是否可以續寫將值得關注。
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