骨肉瘤也叫成骨肉瘤，是較常見的發生在20歲以下的青少年或兒童中的一種惡性骨腫瘤，在小兒骨惡性腫瘤中多見，約為小兒腫瘤的
5%。尤文肉瘤（ES）是小圓形細胞低分化的惡性腫瘤，它佔所有原發性骨腫瘤的6%～8%，是兒童和青少年最常見的惡性原發性骨腫瘤。
尤文肉瘤或骨肉瘤患者惡性程度高，病程短，轉移快，採用單純的手術、放療、單藥化療，效果均不是特別理想。尤文肉瘤或骨肉瘤患者在診斷後的中位總生存期不到12個月，標準的治療策略尚未確定。
卡博替尼（cabozantinib）是一個多靶點小分子酪氨酸激酶抑制劑，包括MET、VEGFR1、2、3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶點。目前，卡博替尼已獲批治療甲狀腺髓樣癌、腎癌、肝癌患者。
同時，卡博替尼在非小細胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、腸癌等多種實體瘤中，證實了具有較好的治療效果，對於骨轉移的控制效果尤其突出。因其對於多種癌症的廣泛有效性，卡博替尼被稱為靶向藥中的“萬金油”，具有
廣譜抗癌能力。
商品名：Cometriq(MTC)、Cabometyx（RCC）
通用名：cabozantinib（卡博替尼）
靶點：MET、VEGFR1、2、3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT
廠家：Exelixis
美國首次獲批：2012年
中國首次獲批：尚未獲批
獲批適應症：甲狀腺癌、腎癌、肝癌
MTC規格：20mg、80mg（膠囊）
RCC規格：20mg、40mg、60mg（片劑）
價格：原研20mg*84+80mg*28：約52980元
在幾個尤文肉瘤和骨肉瘤的臨床前模型中，藥物抑制MET信號和異常血管生成已顯示出有希望的結果。2020年2月，柳葉刀雜誌公佈了一項臨床研究的最新數據，研究的目的是評估卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中的活性。
臨床數據
研究人員進行了一項多中心、單臂、兩個階段的Ⅱ期試驗，入組患者均為年滿12歲、ECOG評分為0~1的患有晚期尤文肉瘤或骨肉瘤的患者。
所有患者接受卡博替尼【成人每次60mg，兒童（<16歲）每次40mg/m2，每日一次】治療，直到疾病進展或出現不可耐受的毒性反應。
尤文肉瘤患者的主要觀察終點是治療開始後6個月內的最佳客觀反應，骨肉瘤患者的主要觀察終點是6個月時的客觀反應率（ORR）和無進展生存期（PFS）。
90例患者(45例為尤文肉瘤，45例為骨肉瘤)被納入研究。尤文肉瘤患者平均隨訪31.3個月，骨肉瘤患者平均隨訪31.1個月。39例尤文肉瘤患者和42例骨肉瘤患者在組織學和影像學檢查後可評估療效。
試驗結果表明，在尤文肉瘤患者中，10例(26%)患者在6個月時出現了客觀反應(均為部分反應)；
在骨肉瘤患者中，5例(12%)患者有客觀反應(均為部分反應)，14例(33%)患者在6個月內無疾病進展。
不良反應
最常見的3~4級不良反應有：低磷酸鹽血癥【(5例(11%)為尤文肉瘤，3例(7%)為骨肉瘤】、天冬氨酸氨基轉移酶升高【2例(4%)為尤文肉瘤，3例(7%)為骨肉瘤】、手掌-足底綜合徵【3例(7%)為尤文肉瘤，2例(4%)為骨肉瘤】，氣胸【1例(2%)為尤文肉瘤，4例(9%)為骨肉瘤】、中性粒細胞減少【2例(4%)為尤文肉瘤，4例(9%)為骨肉瘤】。
90例患者中有61例(68%)報告了至少一例嚴重不良事件，沒有病人死於與藥物有關的毒性作用。
小結
卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中具有抗腫瘤活性，一般耐受良好。在這種情況下，卡博替尼可能是一種新的治療選擇，值得進一步研究。
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