廣州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科 鄭勁平
01
起草背景及發表情況
慢性阻塞性肺疾病（慢阻肺）以持續性氣流受限並呈進行性發展為特徵，危害重大、負擔沉重。隨著對慢阻肺越來越多的關注和研究的深入，針對新靶點新機制的治療藥物研發如火如荼地開展，對老藥物新用途的開發也勢在必行。
為更好地在我國開展慢阻肺藥物臨床試驗，提高藥物臨床試驗的規範性和研究效率，國家呼吸系統疾病臨床醫學研究中心（廣州醫科大學附屬第一醫院）多次召集組織中心的30多個核心單位專家共同商議，結合國內外研究經驗，借鑑歐美等規範慢阻肺藥物臨床試驗的指導文件，並與國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心商討，聯合制定了我國《慢性阻塞性肺疾病藥物臨床試驗規範》（規範）。
規範全文發表於《中華醫學雜誌》2018年第4期，同期配發了鍾南山院士和鄭勁平教授的述評，強調應加強我國慢阻肺藥物臨床試驗的規範；為了讓臨床醫師更好地解讀臨床試驗的結果，為臨床提供高質量的研究證據，雜誌還同期刊登了專題講座， 詳細介紹了慢阻肺臨床試驗所涉及的常用評價指標和統計分析方法的應用。
02
規範的主要內容
1.概述：規範分別介紹了：①慢阻肺的定義、診斷、嚴重度分級、疾病分期；②慢阻肺治療藥物的給藥途徑及各種給藥方式的優缺點，重點闡述了吸入藥物的特點及常用的吸入製劑及裝置技術特點；③臨床試驗常用藥物，包括3類主要吸入藥物（β2受體激動劑、抗膽鹼能藥物、吸入糖皮質激素）的單方及其不同組合的複方製劑、祛痰藥物和抗菌藥物、磷酸二酯酶抑制劑及其他藥物如中藥、抗白介素-13藥物等。
2.藥物臨床試驗基礎：包括臨床試驗/研究定義、臨床試驗原則、藥物臨床試驗分期和分類、試驗組設置、常用的試驗方法（如隨機雙盲對照平行試驗、隨機雙盲雙模擬對照平行試驗、隨機交叉對照試驗、序貫試驗等）、臨床試驗時相及觀察要點以及臨床試驗的統計學分析原則和常用的統計學方法。
3.慢阻肺藥物臨床試驗設計與考慮： 規範提出了受試者參與臨床試驗的篩查、入選、排除、剔除/脫落標準、主要的療效評估指標和安全性指標及研究終點的設定（包括主要終點、次要終點、探索性終點、事後分析終點）等。其中，療效指標包括肺功能、急性加重、生命質量、運動能力、治療期間合併用藥情況、病死率、緩解症狀的急救藥物使用、治療急性加重的抗菌藥物和/ 或全身用激素使用情況及多個上述指標的綜合性評估，此外也包括其他指標如藥物經濟學指標等；安全性指標則包括體格檢查及生命體徵指標、不良事件與嚴重不良事件的評判、實驗室檢驗及檢查指標等。
4.臨床試驗的質量保證：規範對與慢阻肺藥物臨床試驗設計和實踐密切相關的主要問題如質量監控、研究注意事項等予以了重點關注。
03
規範的主要特點
1 . 結合國內外有較大影響的臨床研究的經驗提出規範建議；
2 .對臨床指標進行了細化；
3 . 給出有可操作性的指導建議；
4 .強調質量控制。
小結：
本文對我國新制定的《慢性阻塞性肺疾病藥物臨床試驗規範》的制定背景、慢阻肺的概述、慢阻肺藥物臨床試驗基礎、藥物臨床試驗設計、臨床試驗的質量保證等方面進行了解讀，期望讀者能夠更加熟悉和明確今後我國慢阻肺藥物臨床試驗中的肺功能檢查規範，為提高慢阻肺的臨床研究水平作出積極貢獻。
【來源： 《中華醫學信息導報》2018年第17期】
閱讀更多 中華醫學信息導報 的文章
