臨床試驗或許可以為這些經濟上陷入困境的患者家庭帶來新的希望，他們可以享受免費的治療，也有機會接觸到尚未在國內上市的新藥。與活下去的希望相比，臨床試驗帶來的風險似乎不值一提。近些年，隨著中國臨床試驗的開展數量呈上升趨勢，越來越多的患者加入了“試藥者”群體。
“入組之後最大的感覺就是 ‘省錢了’。”韓曉晨這樣感慨道。她是某公益論壇的一名版主，始終為癌症患者的權益奔走，但她還有另外一個身份——癌症患者家屬。在她的家庭中，先後有三位親人罹患癌症。
“我媽媽是在2010年底，49歲的時候發現患有肺癌，當時已經是晚期了。”韓曉晨說。對韓曉晨的媽媽來說，當時的規範治療是使用培美曲塞再加順鉑，屬於一種聯合的化療方法，三星期治療一次，連續治療6次。“順鉑醫保可以報銷，但是培美曲塞是自費的，需要按體重來算劑量。按照我媽媽當時的體重，治療一次總的開銷在19000元-21000元。”韓曉晨告訴記者。
而當連續治療6次之後，順鉑可以停用，但是培美曲塞還要繼續使用，直到患者出現耐藥。也就是說，每月至少還有16000元的開銷。韓曉晨表示：“當時我還在上學，我媽媽需要治病不能工作了，只有爸爸一個人上班，所以經濟上有負擔。”
而這也是大多數癌症患者家庭面臨的現狀。當疾病進展到晚期，昂貴的醫藥費將成為沉重的負擔，拖垮一個家庭。國家癌症中心最新完成的中國惡性腫瘤流行情況分析報告顯示，隨著惡性腫瘤發病數持續上升，我國每年所需的相關醫療花費超過2200億元。
臨床試驗或許可以為這些經濟上陷入困境的患者家庭帶來新的希望，他們可以享受免費的治療，也有機會接觸到尚未在國內上市的新藥。與活下去的希望相比，臨床試驗帶來的風險似乎不值一提。近些年，隨著中國臨床試驗的開展數量呈上升趨勢，越來越多的患者加入了“試藥者”群體。
病人權益優於科學和社會獲益
新藥臨床試驗是指以人(病人或健康受試者)為對象的試驗、研究，意在發現或驗證某種試驗藥物的臨床醫學、藥理學作用和不良反應等，以確定藥物的療效與安全性的系統性試驗。它是一種除標準治療外的治療選擇，對於目前尚未有標準治療，或現有標準治療難以滿足生存需求的情況，指南鼓勵符合條件的患者參加臨床研究。
對患者來說，一旦成功入組臨床試驗，就有可能免費享受到新藥或新療法，極大地緩解了家庭的經濟負擔，與此同時，患者也需要承擔一定的風險。
記者瞭解，臨床試驗類型不盡相同，有新藥探索、新方法探討、仿製藥的研究，也有藥物在不同適應症中的探及等等。臨床試驗分為四期：一期臨床試驗，主要做為藥理學及安全性評估；二期試驗，初步評估治療的效果和藥物不良反應；三期試驗，明確評估治療療效，全面評估患者的獲益和風險；四期試驗，藥物上市後的進一步研究。三期臨床試驗是新藥、治療方法研究的關鍵性階段，一般為大型隨機對照試驗，能夠為新藥、治療方法能否被批准為新的標準治療提供臨床數據支持。
雖然目前在一些報道中將癌症試藥者稱為“小白鼠”，但實際上，《世界醫學大會赫爾辛基宣言》中指出，受試者的權益和安全是考慮的首要因素，優先於科學和社會獲益。
在一些隨機對照臨床試驗中，患者被分為對照組（目前的標準治療）和試驗組（新的治療方法）。一位在三甲醫院參與多項臨床試驗的主任醫師告訴記者，在隨機對照臨床實驗中，無論是實驗組和對照組，臨床試驗的風險都受到嚴格把控，會將患者可能面臨的風險降到最低。
很多想要參與臨床試驗的患者會擔心進入對照組，分到的是安慰劑，沒有任何藥物成分。對此，該醫生表示，當目前沒有有效的預防、診斷和治療方法時，會選擇使用安慰劑或無治療作為對照，例如PACIFIC研究3，治療III期不可手術切除NSCLC患者，實驗組採用放化療+MEDI4736方案，對照組採用現行標準放化療+安慰劑方案。也就是說，進入對照組的患者，也可以得到不劣於現有標準方案的治療，並且，這些患者在疾病進展後還有機會進入實驗組。
2013年，韓曉晨的媽媽在主治醫師處成功入組了IMPRESS國際多中心臨床試驗。
“在就診的時候有很多三甲醫院的醫生是參與各種臨床研究的，我媽媽在北京某醫院就診時，她的主治醫師當時正好參與了這個國際多中心的臨床試驗，就建議我們去嘗試。我們申請的這個IMPRSESS屬於新療法的臨床試驗，是兩種已知藥物的不同的療法組合。它想檢驗肺癌患者一線使用易瑞沙進行治療之後，如果出現了耐藥，是單純做化療的效果更好，還是做化療的同時繼續使用靶向藥易瑞沙的效果更好。”韓曉晨說。
韓曉晨表示，她願意讓媽媽入組這個臨床試驗出於兩方面考慮，一方面，臨床試驗方案都是研究者認為可能優於原有的治療方案的，你可能從臨床試驗中獲得比現有的規範方案更大的治療的益處；另一方面，就是可以免費獲得治療藥物。
受阻的第一步
上述醫生告訴記者，申請進入臨床試驗的基本流程有三步，首先要篩選病例，篩選的目的是為了保證患者的獲益及安全性。患者要把病例相關資料準備好，如果篩選病例合格，之後就可以籤《知情同意書》，最後做基線評估和一些必要的相關檢查。
就記者瞭解到的情況來看，很多患者在第一步就遇到了困難，準備病例相關資料的過程並不順利。
“患者收集需要向試驗組提供的資料，如果試驗是在患者一直以來就診的醫院開展就會比較順暢，如果是在其他醫院的話，就要看之前就診的醫院是否配合了。”韓曉晨說，“癌症的臨床試驗大都需要患者提供白片，即病理蠟塊的切片，很多醫院的病理蠟塊是不外借的。”
據本報記者瞭解，醫院通常是在活檢或者在手術之中取得病理蠟塊，因為它是珍貴的資源，醫院有妥善保管的義務。根據國家衛健委《病理科建設與管理指南（試行）》第十八條，“病理科應當加強對病理檔案的保存和管理，其中病理切片、蠟塊和陽性塗片保存期限為15年，陰性塗片保存期限為1年”。因此，雖然醫院也有義務去配合其他的醫療機構，但很多醫院出於擔憂患者不會及時歸還，或者切走的比例太大，剩餘的部分不夠存檔或用於患者以後再去做其他的檢查等考慮，外借病理蠟塊或提供白片有阻礙。
據瞭解，當時韓曉晨的媽媽也是跑了多趟醫院去借取白片。最後，當時開展臨床試驗的醫生為她寫了一張協助調取白片的說明，讓她成功拿到了白片。
“如果開展試驗的醫院醫生給你寫這個說明，患者操作起來會方便很多，不寫的話就會很麻煩。我所接觸的大多數的醫生，都特別希望自己趕緊招滿試驗的患者，試驗趕緊開始，他就會很配合患者去給他寫這種調閱白片和其他病歷資料的說明。”韓曉晨說。
除了提供既往的診療資料，在臨床試驗開始之前，患者還需要進行一系列檢查，以此評估身體當前的客觀狀況，第一判斷患者是不是符合篩選標準；第二要看患者在用藥之前身體的基本情況，再結合用藥之後的情況去做評效。這稱為“基線評估”，通常這些檢查需要患者自費，但是與癌症治療的開銷相比並不大。
患者如果符合入選標準，並且在患者及家屬充分知情前提下，同意加入臨床實驗，便可入組。由於醫生的配合，韓曉晨的資料準備過程僅花了一兩週時間，就可以簽署《知情同意書》。《知情同意書》中會告知患者可能面臨的風險、試驗的基本步驟，以及入組的患者享有的權利與應盡的義務。
《知情同意書》強調的義務主要包括患者需要定期來複診，接受檢查進行治療評效，同時，在使用臨床試驗的藥物的時候，患者也有義務儘量減少對藥物的干擾。儘量不服用中藥或者是增強免疫力的藥，因為這些藥物會干擾試驗的數據、影響肝腎指標，可能造成失真或偏差。《知情同意書》列出的權利與義務裡面，還包括患者什麼時候會出組，一般來說患者出組都是因為病情發生進展，不能夠再從臨床試驗中獲益。在這個時候，出於醫學倫理的考慮，就會讓患者出組去接受其他的治療。
此外，也會出現臨床試驗提前終止的情況，當藥廠得到了很好的生存數據，或者發現某些臨床試驗的數據太糟糕，就可能終止試驗。比如此前有一個靶向藥物聯合免疫抑制劑PD1的TATTON試驗，就在臨床試驗的過程中發現患者出現了很嚴重的毒性，所以試驗被提前終止了。對於何時終止，試驗發起者有權對此作出解釋。
享受“綠色通道”
在韓曉晨的媽媽入組之後，不僅獲得了免費的藥物易瑞沙（或安慰劑）、培美曲塞加順鉑的治療，節省了每月上萬元的治療開銷，而且每次就診的過程也十分順暢。
韓曉晨表示，臨床試驗組都會有專門的試驗護士或試驗醫生對接患者，實驗中每次化療時，試驗護士或醫生都會根據下一週期化療的時間，提醒患者找主治醫師開出住院單，並且告知患者需要進行的檢查。在北京腫瘤醫院，這些提示都溫馨地裝在一個小信封裡，有時還會夾帶粉紅色的桃心型祝福卡。而醫生也會為試驗患者一路開綠燈，讓患者安心地接受治療。
同時，除了檢查的費用，醫院也會讓患者填一個報銷單，可以報銷患者定期就診時的交通等開銷，報銷額度不等。
得益於國家政策與醫療需求，近些年，國內的臨床試驗數量呈現上升趨勢。臨床實驗不斷完成，也有新的項目啟動，給患者帶來了更多希望和生機。目前，患者獲取臨床試驗信息的渠道很多樣。除了主流的由主治醫生推薦以外，每個醫院的診室外面也會擺放寫有臨床試驗信息的宣傳牌，讓患者直觀看到。像“募海棠”這樣的公益論壇，也會定期發佈臨床試驗的招募信息，患者可以直接掃二維碼報名，信息經過平臺篩選後，會交到醫院的臨床試驗中心或者是試驗的第三方公司。
比如記者搜索到的 “藥物臨床試驗登記與信息公示”平臺。該平臺由國家藥品監督管理局藥品審評中心運營，患者在這個平臺上輸入藥物或者疾病名稱，就可以看到有哪些醫院或公司在進行對應的臨床試驗，以及申辦聯繫人的名字，方便查找與聯繫。記者輸入“易瑞沙”，檢索出18項臨床試驗，其中1項為招募中，4項為尚未招募，12項為已完成，1項為主動暫停，清晰明瞭。
韓曉晨的媽媽的臨床試驗持續了一年多，直到疾病發生進展出組，幾乎是組內時間最長的。在此期間，她做了6個週期的培美曲塞聯合化療，之後不再進行化療，但是一直吃易瑞沙（或安慰劑），每個月去換一瓶新的易瑞沙（或安慰劑），醫院會數一數吃了多少粒，再發一瓶新的給她。
再次提起往事，韓曉晨顯得平靜，語氣中稍有一點感慨。2017年，她在一篇分享試藥經歷的文章中這樣做結：“參加IMPRESS臨床試驗在母親至今長達近7年的治療中，是一段值得回憶的經歷。它不僅使我們減輕了沉重的經濟負擔，更使得作為一位普通患者的母親，有機會參與一項接近真理的試驗，為人類最終戰勝癌症積累寶貴的數據。”
臨床研究促進公益基金秘書長李樹婷在今年9月的採訪中提到，中國只有3%的癌症患者參加了臨床試驗，90%多的患者沒有，這個數字遠低於歐美髮達國家。這不僅因為患者認知度較低，也有很多試驗項目招募不到合適的患者，很多想參加的患者找不到合適的項目。在錯位之下，患者失去的是試驗機會，更是生存機會。
而對於那3%的癌症試藥者群體來說，他們是獲益者，也是醫學長路上的先行者，承擔必要的風險，為自己以及更多的人換取了一分活下去的可能。
看到這裡，腫瘤（肺癌、卵巢癌、乳腺癌等）和慢病（類風溼、強直、糖尿病等）患者有對臨床試驗感興趣的可以搜索“募海棠”官方微博為大家開通了綠色報名通道，癌種雖可怕，但我們與您一起攜手抗癌
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