此论文的共同通讯作者暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国Emory大学李世华（Shihua Li）教授。
研究团队：李晓江教授（中），赖良学教授（前排右一），李世华（Shi Hua Li）教授（左一）
这时候肯定会有亲问啦：小科，为什么这个带亨廷顿舞蹈病基因的猪那么厉害？还能上《Cell》？刚开始小科也和亲们一样觉得：现在的不是常常说转基因吗？？而且干嘛要用猪，用猴子不好吗？但在了解了这个成果之后，小科才明白了这个成果的深远意义。
谁是最佳模型
——找出亨廷顿舞蹈症的实验模型
亨廷顿舞蹈症，神经退行性疾病的理想实验模型
人口老龄化已经成为我们必须面对的问题，亲们较为熟悉的阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（“渐冻人”）等因为蛋白质的错误折叠而导致神经细胞死亡的神经退行性疾病严重威胁人类健康。
而亨廷顿舞蹈症也是其中一种，尽管它名字听上去挺浪漫，但是它却像安徒生童话《红舞鞋》那样，患上亨廷顿舞蹈症的病人会像穿上“红舞鞋”那样一直“跳舞”，无法控制自己的身体，甚至情绪异常、智力衰减……患者逐渐会丧失行动、思考、说话等功能直至死去。最可怕的是，目前亨廷顿舞蹈症是不可治愈并可遗传的！
亨廷顿舞蹈病是由单基因（HTT）突变导致的神经退性疾病，因此它是科学家研究蛋白质错误折叠如何引起选择性的神经退性病变，多基因突变病症的理想疾病模式。
“亨廷顿猪”，我们要找的就是你
为了研究亨廷顿舞蹈病，寻找理想的实验动物模型就十分重要。而本次研究的共同作者李晓江发现，表达突变基因的神经退行性疾病小鼠模型，并不能表现出像病人脑中一样的典型神经细胞死亡的重要病理特征。
最终，他们将目光投向了被公认为是人类医学研究理想的大动物模型——猪。赖良学解释，猪的心血管系统、营养需要、骨骼发育等都与人的情况极其相似，猪还允许进行反复采样和进行各种外科手术。同时，与非人灵长类动物相比，猪的基因多样、繁殖周期短、一窝产仔多，便于根据特殊需要进行选育，又不存在伦理学方面的问题。
而2010年，李晓江和李世华这对“夫妻档”与赖良学合作建立了首例转基因的亨廷顿病猪模型。这转基因的“亨廷顿猪1.0”也与转基因猕猴模型一样“中毒”太深，出现相同的问题。
随后，团队运用体细胞核移植技术进行克隆，成功培育带有突变基因的新生猪。
这些“亨廷顿猪2.0”刚出生时和正常小猪没差别，但最后就开始后腿剪刀脚走路，身子不自觉抖起来等病征。正常的猪能在团队改装的跑步机上正常走动，而“亨廷顿猪2.0”则没办法在跑步机上走，只能挤在最后挣扎。
其结果验证，该模型不但能够模拟亨廷顿病患者在大脑纹状体的神经元选择性死亡的典型病理特征，在行为上也表现出类似亨廷顿病“舞蹈样”的异常行为。难能可贵的是，
这些病理及行为学表型都可以稳定地遗传给后代。李世华介绍，团队培育出的第二代亨廷顿猪，有的小猪都无法站起来，有的小猪出现了呼吸困难。“亨廷顿猪”试药，造福人类
——神经退行性疾病研究领域里程碑式的发现
文章共同第一作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院闫森副研究员和涂著池博士、中国科学院广州生物医药与健康研究院刘朝明。中山大学、吉林大学、云南农业大学的科学家们也参与了该工作。研究工作得到了国家自然科学基金委、国家重大研究计划、国家重点研发计划以及广东省科技计划的大力支持。
最后来看一张漫画再进一步了解这登上《细胞》的小猪吧！
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