近日，第一三共製藥宣佈，由MD安德森癌症中心領導的關鍵Ⅲ期臨床試驗QuANTUM-R顯示，藥物quizartinib延長了具有FMS樣內部串聯重複（FLT3-ITD）基因突變的致命形式的急性骨髓性白血病（AML）患者的總生存期。
急性骨髓性白血病（Acute myeloid leukemia,AML）是一種骨髓性白細胞（淋巴性白細胞）異常增殖的血癌，其特點是骨髓內異常細胞的快速增殖而影響了正常血細胞的產生。急性骨髓性白血病是成年人最常見的急性白血病，其發病率隨著人的年齡而增加。根據2005-2011年的調查，AML患者的5年存活率只有26%，是所有類型白血病中最低的。FLT3基因中出現的突變是AML患者中最常見的遺傳變異，而FLT3-ITD基因突變是在FLT3基因上最常見的突變，大約四分之一的AML患者攜帶這種突變。攜帶FLT3-ITD基因突變的患者的預後更為惡劣，與沒有攜帶這種突變的患者相比，他們的癌症復發幾率增加，且復發後死亡風險升高。而且即便接受造血幹細胞移植（HSCT），治療後的癌症復發幾率仍然會提高。這些患者急需有效的治療來緩解疾病，延長生命。
此次公佈的QUANTUM-R是一項關鍵全球性、開放標籤、隨機3期研究，共納入了367例FLT3-ITD突變的AML患者，這些患者在標準一線AML治療（有或無HSCT）後疾病難治或復發（緩解持續時間不到6個月）。他們以2：1的比例隨機接受口服單藥quizartinib（60 mg，30 mg導入）或補救性化療。該研究的主要終點是與挽救性化療相比，quizartinib是否能延長總生存期。
結果顯示，與接受補救性化療的患者相比，接受quizartinib的患者的死亡風險降低24%（HR = 0.76，P = 0.0177，95%CI 0.58-0.98）。接受補救性化療的患者的中位總生存期為6.2個月（雙側95%CI 5.3-7.2），而接受quizartinib的患者為4.7個月（雙側95%CI 4.0-5.5）。接受quizartinib的患者在一年時的生存率是27%，而接受補救性化療的患者為20%。
FLT3-ITD突變AML代表了一種高度未滿足的需求，因為與沒有這一突變的患者相比，具有這種侵襲性疾病形式的患者整體預後不良，他們使用現有可用療法的緩解率低、復發風險高且總生存期短。此項試驗證明單一藥物可以顯著提高總體生存期。
我們時刻關注最新的進展，希望此類患者可以從中獲益。
閱讀更多 深圳抗癌網 的文章
