► 劉毅
撰寫 | 熊安吉 劉毅（四川大學華西醫院風溼免疫科）
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2009年，溫家寶總理發表的《讓科技引領中國可持續發展》的講話指出， 幹細胞研究促進了再生醫學的發展，這是繼藥物治療、手術治療之後的又一場醫療革命。幹細胞是一類具有自我複製能力的多潛能分化細胞，在一定條件下可以分化成多種功能細胞，去替代機體那些死亡並且不能再生的細胞，以期達到治癒的效果。
近年來，全球關於幹細胞的研究迅速發展，先後有9個幹細胞產品獲批上市用於治療臨床疾病（表1）。
表1 世界上已經獲批的幹細胞產品
幹細胞技術的臨床管理措施
幹細胞技術近年來發展迅速，其在自身免疫性疾病、中樞神經損傷、心血管疾病等方面有著巨大的臨床應用潛力。不僅如此，幹細胞治療的優勢明顯，比如安全、治療材料來源充足、治療疾病範圍廣闊等，許多國家都將其作為重要的研究發展方向之一，我國也不例外。但是，在幹細胞研究和轉化應用快速發展的同時，也出現了一些問題，國家衛生健康委員會指出，部分幹細胞研究機構逐利傾向明顯，收取高額費用；幹細胞製備標準不統一，質量存在嚴重隱患；又由於缺乏有效學術、倫理審查和知情同意，使受試者權益難以保障。一些逃避政府監管、缺乏臨床前研究數據的幹細胞治療屢禁不止。因此，國家衛生健康委員會制定了《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》，併發布中國第一條幹細胞行業的法規《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》來規範幹細胞臨床研究，充分保護受試者權益。因此，關於幹細胞的臨床研究不再是一個空白地帶無人監管，而是有明確的法律文件進行指導和約束。幹細胞臨床研究應當符合《藥物臨床試驗質量管理規範》和《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》的要求，幹細胞製劑應當符合《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》的要求。
國家衛生健康委員會要求，臨床研究機構在開展幹細胞臨床研究項目前，應當按照要求，對幹細胞臨床研究項目進行學術、倫理審查，將有關立項紙質材料報省級衛生計生行政部門和食品藥品監管部門，由省級衛生計生行政部門會同食品藥品監管部門審核後向國家衛健委與食品藥品監管總局備案。同時，根據信息公開原則，臨床研究機構應當將幹細胞臨床研究機構和項目有關信息在醫學研究登記備案信息系統公開，並負責保證登記內容的真實性。截止到目前，全國有18項幹細胞臨床研究在國家備案並公開，主要的疾病種類包括老年黃斑變性、狼瘡腎炎、銀屑病、膝骨關節炎、間質性肺疾病等。
幹細胞技術在風溼免疫領域的應用
四川大學華西醫院作為獲國家首批備案的幹細胞臨床研究機構之一，也是首批備案的機構中川渝地區的唯一獲批備案的機構。華西醫院風溼免疫科在國家政策指導和支持下，在醫院領導的帶領下積極開展幹細胞臨床研究。由於自身免疫性疾病存在免疫異常，而幹細胞又具有良好的免疫調節作用，因此幹細胞對於自身免疫性疾病的治療優勢不僅在於幹細胞可以分化再生為功能細胞，替代和修復死亡和受損傷的細胞，而且在於幹細胞具有免疫調節作用，可以在自身免疫性疾病的發病機制環節發揮作用，其治療效果和前景都很可觀。硬皮病就是自身免疫性疾病裡面較為複雜和難治的一種疾病，目前尚無有效的藥物，在華西醫院風溼免疫研究室的平臺支持下，硬皮病前期動物實驗中，採用人臍帶間充質幹細胞治療硬皮病顯示出了良好的療效和安全性。接下來，將嚴格遵照《藥物臨床試驗質量管理規範》和《幹細胞臨床研究管理辦法（ 試行）》的要求，設計臨床研究方案，在《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》的指導下，製備出符合國家要求的幹細胞製劑，然後報省級衛生計生行政部門審核和國家衛生健康委員會與國家藥品監管管理局備案，獲批後依法開展幹細胞臨床研究。
我國在“十二五”科技規劃中對幹細胞研究給予了重點支持，相信在國家大力支持下，幹細胞治療將會迅速發展，並且其研究也會越來越規範。以期在不久的將來，我國將會有自主研發的幹細胞產品上市，用於治療臨床疾病，其療效非常值得期待。
【來源： 《中華醫學信息導報》2018年第16期】
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