新進展!這款新療法有望阻止帕金森病惡化

一直以來,帕金森病被認為是一種起源於大腦的疾病,患者大腦中運動中樞神經元逐步死亡,導致了震顫和運動能力的喪失。


新進展!這款新療法有望阻止帕金森病惡化



澳大利亞昆士蘭大學開發出一種有望阻止帕金森病發展的新療法。研究小組發現,一種名為MCC950的小分子阻止了幾種動物模型中帕金森病的發展。該小組希望在2020年開始人體臨床試驗。

帕金森病是世界上第二常見的神經退行性疾病,有1000萬患者,帕金森病已成為繼腫瘤、心血管病之後中老年的“第三殺手”。

據統計,我國約有260萬帕金森病患者,居世界第一。我國65歲及以上人群的患病率為1.7%,每年新增患者超10萬。

除了為大眾熟知的手抖、僵硬、動作變慢等運動症狀外,帕金森病還會導致抑鬱、便秘和睡眠障礙等非運動症狀。患者將逐漸喪失自主生活能力,生活質量大幅下降。

帕金森病其實就是人腦幹部位的黑質變少了,黑質細胞產生的多巴胺變少了,而多巴胺正是確保身體按照大腦指令正常運動的物質。

這種疾病的特徵是產生多巴胺的腦細胞減少,多巴胺是一種協調運動控制的化學物質,並伴有大腦的慢性炎症。

研究小組發現了一種關鍵的免疫系統靶點,叫做NLRP3炎性小體,在帕金森患者的大腦中甚至血液中都能發現這種信號。

昆士蘭大學醫學院特倫特•伍德拉夫教授說,“每天口服一次MCC950,可以阻斷NLRP3在大腦中的激活,防止腦細胞的損失,從而顯著改善運動功能。”

目前市場上還沒有預防帕金森氏症患者腦細胞損失的藥物,並且治療重點是控制症狀,而不是阻止這種疾病。

試圖通過阻斷在大腦中積聚並導致疾病的神經毒性蛋白來治療神經退行性疾病,這種做法並不能帶來很好療效。研究人員採用了另一種方法,將注意力集中在大腦中名為小膠質細胞的免疫細胞上,這種細胞可以清除這些有毒蛋白質。

這項研究發表在《科學轉化醫學》雜誌上。

“帕金森等衰老疾病會使我們的免疫系統過度活躍,小膠質細胞會導致炎症和大腦損傷。”特倫特•伍德拉夫教授表示,MCC950有效地“冷卻了大腦”,降低了小膠質細胞的炎症活動,並讓神經元正常工作。

這一發現讓人對有毒蛋白質在帕金森病中傳播的機理有了新認識,並強調了免疫系統在這一過程中的重要作用。研究小組正在探索新的治療策略,包括將藥物重新用於免疫系統和炎性小體的研究。


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