一直以来，帕金森病被认为是一种起源于大脑的疾病，患者大脑中运动中枢神经元逐步死亡，导致了震颤和运动能力的丧失。
澳大利亚昆士兰大学开发出一种有望阻止帕金森病发展的新疗法。研究小组发现，一种名为MCC950的小分子阻止了几种动物模型中帕金森病的发展。该小组希望在2020年开始人体临床试验。
帕金森病是世界上第二常见的神经退行性疾病，有1000万患者，帕金森病已成为继肿瘤、心血管病之后中老年的“第三杀手”。
据统计，我国约有260万帕金森病患者，居世界第一。我国65岁及以上人群的患病率为1.7%，每年新增患者超10万。
除了为大众熟知的手抖、僵硬、动作变慢等运动症状外，帕金森病还会导致抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。患者将逐渐丧失自主生活能力，生活质量大幅下降。
帕金森病其实就是人脑干部位的黑质变少了，黑质细胞产生的多巴胺变少了，而多巴胺正是确保身体按照大脑指令正常运动的物质。
这种疾病的特征是产生多巴胺的脑细胞减少，多巴胺是一种协调运动控制的化学物质，并伴有大脑的慢性炎症。
研究小组发现了一种关键的免疫系统靶点，叫做NLRP3炎性小体，在帕金森患者的大脑中甚至血液中都能发现这种信号。
昆士兰大学医学院特伦特•伍德拉夫教授说，“每天口服一次MCC950，可以阻断NLRP3在大脑中的激活，防止脑细胞的损失，从而显著改善运动功能。”
目前市场上还没有预防帕金森氏症患者脑细胞损失的药物，并且治疗重点是控制症状，而不是阻止这种疾病。
试图通过阻断在大脑中积聚并导致疾病的神经毒性蛋白来治疗神经退行性疾病，这种做法并不能带来很好疗效。研究人员采用了另一种方法，将注意力集中在大脑中名为小胶质细胞的免疫细胞上，这种细胞可以清除这些有毒蛋白质。
这项研究发表在《科学转化医学》杂志上。
“帕金森等衰老疾病会使我们的免疫系统过度活跃，小胶质细胞会导致炎症和大脑损伤。”特伦特•伍德拉夫教授表示，MCC950有效地“冷却了大脑”，降低了小胶质细胞的炎症活动，并让神经元正常工作。
这一发现让人对有毒蛋白质在帕金森病中传播的机理有了新认识，并强调了免疫系统在这一过程中的重要作用。研究小组正在探索新的治疗策略，包括将药物重新用于免疫系统和炎性小体的研究。
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