一種新基因療法可將腦神經膠質細胞轉變為功能性神經元。最終，將有助於中風、或阿爾茨海默症或帕金森病患者等中樞神經系統疾病修復受損傷或退行性病變的大腦。
一種新基因療法可以將腦神經膠質細胞轉變為功能性神經元，從而有助於中風患者或阿爾茨海默氏症患者，或帕金森病患者等中樞神經系統疾病修復受損傷或退行性病變的大腦。
美國賓夕法尼亞州立大學Dr. Gong Chen 教授領導的研究小組開發了一種新基因療法。
在一系列動物實驗中，完成了重新編程神經元周圍的膠質細胞。當神經元死亡時能激活膠質細胞並將它們轉化成為健康的、功能性神經元細胞。
上週，賓夕法尼亞州立大學生命科學系主任Dr. Verne M. Willaman和 Dr. Chen在美國神經科學學會年公佈了該項最新研究結果，引起了業界關注。
他們表示這些是初步實驗結果，需要更多實驗再確認結果。他們希望應用新的基因編輯技術最終實現幫助患有腦損傷和退行性神經系統疾病的患者，特別是阿爾茨海默症或帕金森病患者。
Chen教授說，對於嚴重的神經系統疾病，如中風、阿爾茨海默症和帕金森病等，目前尚無有效治療方案，大批患者急需醫治。而腦神經元死亡和丟失是造成大腦等中樞神經系統功能缺陷的最直接誘因。
因此，僅僅針對中樞神經退行性疾病的神經細胞信號傳導途徑而不考慮再生新神經元，對於恢復大腦功能不可能是最有效療法。
在人腦中除了神經元外，還包括大量神經膠質細胞。神經膠質細胞圍繞著每個神經元，起著支持大腦細胞的功能。Chen教授說，這些神經膠質細胞在大腦早期發育過程中其神經調控基因被沉默或關閉了。
Chen教授說和他的團隊正在開發和創建一種體內細胞轉化技術。通過注射一種名為NeuroD1的神經轉錄因子，這是一種激活神經元基因的蛋白質。在大腦受損部位讓沉默的神經膠質基因“感染”神經膠質細胞，然後NeuroD1與神經膠質細胞DNA結合並激活其內在神經元基因，最終將神經膠質細胞轉變為功能性神經元。
Chen教授稱這是一種中樞神經系統內再生方式，無需外部移植細胞。在人類大腦中有豐富的腦膠質細胞，每個患者都具備神經細胞再生潛力，而這種神經細胞再生機制尚未被開發和利用。
Chen教授的研究團隊在動物實驗中，不僅用新基因編輯技術再生了神經元，而且還恢復了運動和認知功能。
目前，對於中風患者的治療必須在數小時內實施。因為在神經細胞受傷或死亡之前藥物才能起作用，否則一切都會前功盡棄。
應用新的基因編輯技術則完全不同，實際上是在神經元死亡後重新再生神經元，可以在神經元受傷或死亡後數天、數週甚至數月後使用依然有效。
該基因編輯技術在動物模型上已經完成了測試，Chen教授希望最終能人體臨床試驗中驗證其療效。
當患者中風、或患上阿爾茨海默症等疾病時，大腦部分神經元會死亡而導致大腦功能下降。
由於成年人腦細胞沒有再生神經元的能力，開發一種能幫助患者製造新神經元的治療方法無異於對目前無藥可醫的中樞神經系統退行性疾病的大批患者是天大的福音。
除了開發基因編輯療法，Chen教授等還在研究將人類神經膠質細胞轉化為神經元藥物療法。研究人員已經在細胞培養中取得了成功效果，下一步將進入動物模型實驗，最終目標是拯救患者於無望之中。
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