昨天，一款精準抗癌藥在美國FDA正式上市，其針對17種腫瘤 有效率高達75%！
2018年11月26日，美國食品和藥物管理局（FDA）批准Vitrakvi（又名Larotrectinib）上市，這款藥物主要針對患有實體腫瘤的成人和兒童患者。
Vitrakvi成為第一個正式批准上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關（tumor-agnostic）的
“廣譜”抗癌藥。在國內的上市時間目前並未公佈，但進口生物製劑通常要經歷幾個月到幾年的審批時間。
Vitrakvi可有效治療的類型：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種癌症。
Vitrakvi用於治療攜帶NTRK基因融合（(gene fusion)）的成人和兒童，
局部晚期或轉移性實體瘤患者，並且沒有產生已知的抗性突變，是轉移性的或手術切除可能導致嚴重發病率，沒有有效替代治療方案的。
LOXO-101是一個靶向藥，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。簡單來講這個新藥不需要考慮癌症的發生區域，這就意味著不管什麼癌種（組織/細胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進行治療。
（來源FDA官網）
根據FDA公佈數據顯示，73%的患者反應時間為6個月以上，63%的患者反應時間為9個月以上，39%的患者反應時間為12個月以上。
效果到底有多驚豔？
2018年2月，世界四大權威醫學雜誌之一《新英格蘭醫學雜誌（NEJM）》發表的一項關於抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的3項安全性，和有效性臨床研究結果顯示:對於年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌症治療的總體有效率為75％。
這項結果隨後也被FDA所證實。
經臨床試驗，服用這款藥也會有一些副作用，疲勞、噁心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。
昨晚Loxo Oncology公司也公佈這款新藥的價格：成人膠囊批發採購費用：32,800美元，30天用量；兒童口服液配方的費用：起價為每月11,000美元，根據患者的表面積計算。
雖然定價較高，但是拜耳公司表示：大多數患者的每月自付費用將為20美元或更低。他們公司將幫助患者支付昂貴的費用，並將免費提供Vitrakvi，同時制定保險詳細信息。
如果患者負擔不起藥物，由拜耳資助的慈善機構將免費提供該藥物，拜耳還承諾，如果患者在治療的前3個月沒有顯示臨床成效，將會退還保險公司或個人等支付者所有花費。
這款藥是有史以來第一款TRK抑制藥物。
TRK，是原肌球蛋白受體激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導致TRK信號通路不受控制，因而促進腫瘤的生長。
雖然這些腫瘤來源不同，從表面上看千差萬別，但從分子生物學角度來看，其實它們很類似，因為都有一個共同特點：
攜帶TRK融合基因突變，而且依賴這個突變基因提供生長信號。正因為它們本質都依賴TRK基因，才會都對TRK靶向藥物產生積極響應。美國FDA局長Scott Gottlieb表示：“抗癌藥Vitrakvi正式上市，標誌著治療癌症的療法，從基於人體起源組織，向基於腫瘤遺傳特徵轉變的重要一步！”
希望更多的癌症患者，能在正確的時間，獲得匹配而有效的藥物。
更多詳情可查詢美國FDA官網：
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm
REF：
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm
https://www.seattletimes.com/seattle-news/health/fda-approves-precision-medicine-drug-for-different-cancers-with-same-mutation/
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