（文/Rachael Rettner）
今年早些時候，特朗普政府宣佈了一項計劃，以期在10年內終結美國艾滋病的流行。10月23日，美國國立衛生研究院（NIH）宣佈希望通過基因療法來治癒HIV和鐮狀細胞病（一種遺傳性血紅蛋白分子功能紊亂疾患），並將在未來四年內投資1億美元以實現這一目標。為此，美國國立衛生研究院將與比爾及梅琳達·蓋茨基金會合作，後者還將投資1億美元。
至關重要的是，世界各地的人們，尤其是在發展中國家，很多人罹患疾病，面對高額的治療費用卻望而卻步，該合作伙伴關係旨在幫助病患能夠負擔得起治療費用。
美國國立衛生研究院主任弗朗西斯·柯林斯博士在10月23日的新聞發佈會上說：“這是一個非常大膽的目標，但我們已決定大步向前。”3800萬艾滋病毒感染者中的大多數生活在發展中國家，三分之二生活在撒哈拉以南非洲。對於鐮狀細胞疾病，大多數病例還發生在撒哈拉以南非洲。
美國國立衛生研究院過敏與傳染病研究所所長安東尼·福西博士說，美國國立衛生研究院數十年來一直試圖尋找一種治癒艾滋病的方法。儘管目前使用“雞尾酒療法”（高效抗逆轉錄病毒治療），可有效抑制體內病毒，但病人必須長期服藥，而不能得到根治。更別說還有數百萬因貧困無法獲得抗病毒治療的艾滋病毒感染者。
福西博士說，儘管科學家們正在努力開發基於基因的HIV治療方法，但這些方法通常成本高昂，而且難以大規模實施。
例如，其中一些療法將細胞從患者體內取出，然後重新注入，這是昂貴且費時的干預辦法。
因此，新的合作將集中於開發使用“體內”方法的治療方法，這意味著治療過程發生在體內。其中一個例子可能是刪除或編輯掉CCR5（G蛋白偶聯因子超家族GPCR成員的細胞膜蛋白，是HIV-1入侵機體細胞的主要輔助受體之一）受體的基因，因為CCR5蛋白會在某些免疫細胞表面表達，HIV病毒會利用它侵入細胞。 另一個想法是切除已經複製到人類基因組中，並潛伏在體內的艾滋病毒DNA。
同樣，對於鐮狀細胞疾病，目標將是開發一種修復辦法或是體內療法，針對導致該疾病的基因突變。這將需要建立基於基因的傳遞系統，該系統可以選擇性地進行靶向突變。
世界衛生組織表示：“戰勝這些疾病將需要新的思維方式和長期的實踐。我很高興看到今天宣佈的創新合作，這將有機會幫助非洲應對最大的公共衛生挑戰。”儘管如此，要確保這些療法的安全性和有效性仍需要大量工作。
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