本文轉自：上觀新聞
在近日舉行的第二屆世界頂尖科學家論壇創新藥研發與轉化醫學峰會上，中國工程院院士、上海市科協主席、瑞金醫院終身教授陳賽娟在媒體採訪中說道：“這是我第二次參加世界頂尖科學家論壇。這一次我們深入了臨港的高校，與更多師生、學者、企業和社會代表共同交流，我想，這也是對臨港新片區這塊未來人才高地的預熱——加速從實驗室到臨床應用的最後一公里奔跑，讓上海、中國乃至全球都有期待。”
如今，陳賽娟還有著一個身份：國家轉化醫學中心主任。她也正帶領團隊完成著“實驗室好論文”向“臨床好藥”的成果轉化：今年4月，由國家轉化醫學中心（上海）、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院與南京傳奇公司合作，聯合海軍軍醫大學附屬長征醫院、江蘇省人民醫院，在國際綜合性權威學術期刊《美國科學院院刊》（PNAS）發表了關於復發難治性骨髓瘤的重磅研究成果。針對BCMA抗原的雙表位CART細胞的創新產品“LCAR-B38M”，通過了該多中心探索性I期臨床試驗證實，17例復發難治性骨髓瘤患者經該產品CART治療後，總反應率高達88.2%。這意味著，CART細胞療法有望成為治癒骨髓瘤的治療新策略，可能為更多患者帶來生的希望。
世界頂尖科學家創新藥研發與轉化醫學峰會 陳賽娟
陳賽娟向記者透露，目前，LCAR-B38M已完成I期臨床試驗，進入了上市前的II期臨床試驗階段，“該階段的試驗將更為審慎，計劃入組60例患者，預計明年下半年將完成結果分析，儘快進入申報上市階段，為更多患者帶來切實的受益。”
“如今的上海，通過像世界頂尖科學家論壇這樣的高水平活動，正在吸引越來越多的全球目光。”陳賽娟告訴記者，就以LCAR-B38M為例，來自美國加利福利亞的克雷格先生就是該產品在Ⅰ期臨床試驗期間重獲新生的“幸運兒”。2014年7月，克雷格意外發現自己患上了骨髓瘤，先後接受了化療、自體幹細胞移植等治療，但病情卻不斷惡化。2017年6月，克雷格通過網絡，查詢到中國正在開展有關多發性骨髓瘤的細胞治療試驗，專程前來治療，最終獲得新生。同時，在如今全球的4個多發性骨髓瘤相關細胞治療產品中，“中國牌”LCAR-B38M也被證實為療效最佳、毒副反應最小者，贏得了國際學界的肯定。
“從中國患者前往歐美醫療機構看病，到如今越來越多洋患者前來求醫，進入分子生物學階段後，中國學者有能力，也有潛力完成精準醫學時代的彎道超車，而如何將成果進行轉化是最為關鍵的一步。”陳賽娟對青年科研者們提出了更多新要求，她直言，目前成果轉化的速度還需要再快一些，“我們的基礎研究進步很快，論文的數量、引用率等都上了一個新臺階，但轉化的效率其實還是不高，醫療機構、科研院校、藥企與資本公司之間的聯繫還需更為緊密。”
她說道，本次參加論壇的頂尖科學家大多成果在基礎研究領域，他們的到來為上海的科研人員帶來了新機遇，也帶來了新挑戰與新思考——我們是否可以從他們的基礎研究中得到什麼？“今年初，上海廣慈—思南醫學健康創新園區正式成立，在轉化醫學國家重大科技基礎設施項目的基礎上，瑞金醫院將通過集中優勢科研資源，相關產業配套，吸引國內外醫藥、器械廠商落戶園區，加快推進創新藥物、醫療器械等科技成果轉化。”陳賽娟說，未來將繼續探索醫療機構、政府部門和產業之間創新合作模式，解決生物醫藥領域轉化“最後一公里”難題。
最後，陳賽娟寄語青年：“今天我還很高興地看到了許多來自張江的科研人員，各高等院校的優秀人才很多，大家可以多利用高端學術論壇的機會交流合作，儘快將成果轉化為新藥、新療法，為人類健康做出貢獻。”
閱讀更多 轉化醫學網 的文章
