熊女士接受媒體採訪
劉芳向熊女士瞭解身體情況
綿陽新聞網訊 再過一段時間，來自江油的熊女士將從西部戰區總醫院出院，結束歷時一年多的白血病治療。
2018年9月，熊女士被診斷為急性淋巴細胞白血病，當她準備接受造血幹細移植時，發現與唯一可用的供體存在抗體。西部戰區總醫院造血幹細胞移植中心主任劉芳決定帶領科研組大膽一試，利用BCMA-CD19雙靶點複合CAR-T，去除體內的殘餘白血病細胞，防止抗體產生的威脅，並在一份凍存了12年的臍帶血助力下，為熊女士取得了一線生機。
說起這次大膽的嘗試，熊女士表現得十分平靜，“這些我不懂。我只知道，要相信醫生。”
金牌月嫂罹患白血病
成全球首位新型CAR-T細胞的受試者
熊女士以前是一名月嫂，她幹活利索，為人開朗，生病前是一名“金牌月嫂”，兒子也大學畢業不久，日子過得日子蒸蒸日上。直到2018年9月，熊女士出現了頭暈、胸悶、無力等症狀，在江油當地醫院檢查後，被確為急性淋巴細胞白血病，“得知這個結果後，我忍不住哭了。”
在家人的安排下，熊女士轉到綿陽市中心醫院進行化療。經過標準化療，熊女士的病情有所緩解，但微小殘留白血病持續陽性。要想治癒必須進行造血幹細胞移植。
“患者體內還有0.4%的白血病細胞。即使接受造血幹細胞移植，這部分白細胞也常常成為復發根源。”劉芳表示，熊女士已接受多次化療，再做化療清除乾淨的希望不大。
然而一波未平一波又起，劉芳在在移植前的常規體檢中發現，熊女士和兒子的移植配對是半相合，存在抗體，這意味著如果直接移植可能會手術失敗。
基於此，劉芳在傳統的CD19靶點基礎上，帶領科研組大膽地進行了一個新的嘗試：利BCMA-CD19雙靶點複合CAR-T。一方面，通過傳統的CD19靶向B細胞，去除殘留白血病細胞，另一方面，用BCMA去除漿細胞。“簡單地講，就是’一箭雙鵰’，既解決了白細胞病毒，又解決了抗體問題，為後續治療上了’雙保險’。”
這意味著熊女士成為新型CAR-T細胞的全球首位受試者。作為“第一個吃螃蟹的人”，熊女士毫不猶豫，“這是我活下去的希望。我選擇相信醫生。”
兩週治療後，熊女士的骨髓殘留白血病轉陰，兩個月後，抗體滴度也下降到了安全水平。
劉芳主任介紹，BCMA-CD19臨床試驗成功，意味著該項技術今後可能延伸到惡性血液疾病以外的領域，有利於接受器官移植的患者或其它抗體介入的疾病。如難治性溶血性貧血、免疫性血小板減少、系統性紅斑狼瘡、多發性硬化症和其他自身免疫系統疾病。該臨床試驗結果已經入選今年美國血液學年會(ASH)的報告內容，劉芳主任將代表團隊向全世界公佈這個突破性的研究成果。
聯合臍帶血開展移植手術
凍存12年臍帶血迎來“第二春”
為了提升造血幹細胞移植手術成功率，劉芳主張為其採取親緣外周血聯合臍帶血造血幹細胞移植。
“聯合臍帶血是為了給移植手術再加一層保障。”劉芳說，這種方法已經在業界達成共識和認可。“臍帶血的加入起’勸架’作用，減少移植的排異反應。數據表明，造血幹細胞移植中加入臍帶血的患者100天死亡率明顯比不加入臍帶血的低很多。”
經過檢索，一份12年前保存在四川省臍帶血造血幹細胞庫(以下簡稱四川臍血庫)符合各項條件，2019年9月12日，這份凍存了12年的臍帶血被從深低溫液氮罐中取出，運往西部戰區總醫院。時隔12年後，它如一粒剛剛甦醒的種子，助熊女士重獲生計。
“雖然凍存了12年，但它的活性仍維持在90%以上，完全滿足移植的要求。”劉芳介紹說，臍帶血是新生兒出生後，殘留在胎盤和臍帶中的血液，其中含有非常豐富的造血幹細胞，是目前造血幹細胞的三大來源之一。
根據國家衛健委發佈的《造血幹細胞移植技術管理規範(2017年版)》，臍帶血造血幹細胞移植技術現已應用於包括白血病、再生障礙性貧血、地中海貧血、淋巴瘤等11大類疾病的治療。
據四川臍血庫工作人員介紹，經過30餘年的發展，臍帶血的臨床研究已經不侷限於血液系統疾病，在腦癱、自閉症等疾病方面也取得了階段性進展。全球範圍內的臍帶血儲存量已經高達500萬份，臍帶血移植案例已達5萬餘份，我國臍帶血移植案例也已達到12000餘份。據四川臍血庫臨床服務部徐國超介紹，截至目前，四川臍血庫已經為臨床醫療機構提供了6000餘次配型查詢，出庫了475份臍帶血用於459名患者的治療。 （綿陽日報社全媒體記者 楊佳 文/圖）
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