紅網時刻3月29日訊（記者 易徵洋 陳亞男）2020年4月15日，是第七個國際龐貝病日，3月29日，由中國健康促進與教育協會主辦，賽諾菲中國支持的溶酶體貯積症疾病管理與科學信息教育公益活動暨戈謝病&龐貝病線上患者關懷活動拉開了序幕。受新型冠狀病毒肺炎疫情影響，本次活動採取線上直播形式，湖南省遺傳學會罕見病專業委員會主任委員、南華大學附屬長沙中心醫院院長馮永等多位權威專家“雲”授課，通過傳授疾病知識和解讀政策解讀，為患者提供更好的診療支持和疾病管理。
專家介紹，戈謝病是一種常染色體隱性遺傳的罕見病，導致患者血液、器官、骨骼受累，併發生進行性惡化，兒科、血液科多見。戈謝，龐貝患者治療負擔重，且需要長期治療，所以高昂的藥價依然是目前大多數患者及家庭面臨的求生之路上的最大阻礙。
2020年3月11日，湖南省醫療保障局發出《關於將部分藥品納入我省醫療保險特殊藥品使用管理範圍的通知》（以下簡稱“通知”）。通知指出，4月1日起，治療戈謝病和龐貝病的藥物均將納入我省醫保特藥管理，在特定的特藥藥店和醫療機構門診按規定使用，按70%的比例報銷，在醫保年度支付限額內納入基本醫療保險基金支付範圍。
馮永現場解讀了湖南省戈謝病、龐貝病醫保政策，醫保支付及申請流程等詳細信息，他表示，醫保改革對於罕見病的關懷邁出了重要一步，原本很多家庭根本用不起這個藥。納入醫保報銷後，患者省了至少50%的費用，“現在自己出8-10萬元，基本能維持生命。”
同時，來自中南大學湘雅醫院、湖南省兒童醫院和北京慈善機構的多名專家，為患者講解了戈謝病與龐貝病的基本知識、治療原則以及贈藥流程。
專家表示，現在大家對於罕見病的關注越來越多，一方面是政府層面推進了醫保改革，有效降低了患者的治療負擔，另一方面社會力量也在積極努力。比如湖南成立了罕見病專業委員會、各種慈善機構、公益基金的參與，正逐步形成罕見病治療“湖南模式”，推動了罕見病的診療的進一步發展。
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