阿斯利康和默沙东新药获批上市！首款治疗神经纤维瘤病的药物
阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准他们共同开发的Koselugo（selumetinib）上市，用于治疗出症状、进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）的2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
FDA的批准是基于国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）的阳性结果，该计划由NCI的癌症研究中心，儿科肿瘤分支机构协调进行的第二阶段SPRINT Stratum 1试验。这是世界上第一个治疗NF1-PN药物的监管批准。
1型神经纤维瘤病（NF1），是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。每3000名新生儿中有1例患病。而大约30-50%的NF1患者在神经鞘内有PN生长。这些PN可引起疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和缺陷等临床问题。
结果显示，用Koselugo作为每日两次口服单药治疗的NF1-PN患儿的总有效率（ORR）为66%。
阿斯利康肿瘤业务部门执行副Dave Fredrickson表示：“受这种无法治愈的遗传疾病影响的患者和家庭首次获得了可以治疗这种疾病的药物。我要感谢我们的研究伙伴，NCI、神经纤维瘤病治疗加速计划（NTAP）、儿童肿瘤基金会（CTF）、NF1患者群体，最重要的是，感谢参与SPRINT临床试验计划的儿童、家长和医生。”
默沙东副总裁兼全球临床开发主管、研究实验室首席医疗官Roy Baynes表示：“以前没有批准用于这种疾病的药物。这一批准有可能改变NF1-PN的治疗方式，并为这些患者提供新的希望。”
SPRINT试验的首席研究员、国家癌症研究所儿科肿瘤科主任Brigitte C.Widemann表示：“Koselugo在这项试验中为许多儿童带来了希望。”
阿斯利康和默沙东正在全球共同开发和商业化Koselugo，并于2020年第一季度向欧洲药品管理局提交了NF1 PN的营销授权申请。正在对进一步提交的全球监管报告进行评估。
阿斯利康还收到了FDA的罕见儿科疾病指定计划下的优先审查凭证（PRV），旨在鼓励开发治疗罕见儿科疾病的新药。
参考来源：Koselugo (selumetinib) approved in US for paediatric patients with neurofibromatosis type 1 plexiform neurofibromas
閱讀更多 藥智網 的文章
