說起血液病，很多人最先想到的可能都是白血病，其實，有一種“銀髮族”血液病，它比急性白血病更常見。它就是我們今天要說的多發性骨髓瘤（MM）。
多發性骨髓瘤是血液科的常見病和疑難病之一。說它是“銀髮族”血液病，是因為它常見於中老年人，約2/3的初診患者年齡超過65歲。我國多發性骨髓瘤的發病率約為1/10萬，位居血液系統惡性腫瘤第二位。
據國家統計局最新數據，中國已成為全世界老年人口最多的國家。隨著老齡化進程加快，該病也越來越常見。
多發性骨髓瘤如何吞噬健康？
多發性骨髓瘤始於骨髓中一個異常的漿細胞，然後迅速繁殖。這些異常細胞不像正常細胞那樣成熟，然後死亡，而是不斷積累，最終壓垮健康細胞的產生。並且，骨髓瘤細胞會擠出健康的白細胞和紅細胞，導致貧血、疲勞和無法抵抗感染。
此外，跟健康的漿細胞一樣，骨髓瘤細胞也會產生抗體，但這些抗體是身體無法使用的異常抗體（單克隆蛋白或M蛋白），它們在體內積聚可引起諸如腎損傷等問題。此外，瘤細胞也會對骨骼造成損傷，從而增加骨折的風險。
中老年人頻繁骨痛，當心多發性骨髓瘤
臨床上，多發性骨髓瘤的症狀和體徵較為多變，有些患者在疾病早期可能沒有任何表現。當出現症狀和體徵時，可以表現為：
·骨痛最為常見，尤其是在脊柱或胸部
·噁心
·便秘
·食慾不振
·神志模糊或混亂
·疲勞
·頻繁感染
·體重減少
·四肢無力或麻木
·口渴
漢鼎好醫友提醒：當這些症狀或多或少地發生在同一人身上時，務必要提高警惕！生活中可能增加多發性骨髓瘤發病的危險因素包括：年齡增長、男性、黑色人種、多發性骨髓瘤家族史、 MGUS（意義未定的單克隆γ球蛋白病）個人病史。
多發性骨髓瘤，臨床怎麼治？
多發性骨髓瘤通常對很多細胞毒性藥物敏感，初始治療或復發時治療均是如此。不幸的是，療效常是短暫的，而復發後的多發性骨髓瘤通常變得更難以治療。然而，隨著對骨髓微環境越來越深的理解，多發性骨髓瘤的治療發展迅速，新的聯合治療方案和新藥研發，患者的治療現狀正逐漸發生改變。
以Darzalex（Daratumumab）為例 ，該藥是首款獲批用於治療多發性骨髓瘤的單克隆抗體，自2015年上市以來，已相繼獲批5種適應症：
1. 作為一種單藥療法用於既往接受至少3種方案（包括一種PI和一種免疫調節劑[IMiD]）治療失敗的多發性骨髓瘤患者，以及對PI和IMiD均難治的多發性骨髓瘤患者。
2. 聯合來那度胺和地塞米松，用於既往接受過至少一種療法的多發性骨髓瘤患者。
3. 聯合硼替佐米和地塞米松，用於既往接受過至少一種療法的多發性骨髓瘤患者。
4. Darzalex聯合泊馬度胺和地塞米松，用於治療對來那度胺和蛋白酶體抑制劑（PI）耐藥的複發性多發性骨髓瘤患者。
5. Darzalex聯合硼替佐米、美法侖、強的松，用於治療不適合自體幹細胞移植（ASCT）的新診斷多發性骨髓瘤患者。
高度難治性多發性骨髓瘤迎來曙光
2018年7月，Karyopharm Therapeutics宣佈已啟動向美國FDA滾動提交Selinexor的新藥申請，這是一種首創（first-in-class）、口服、選擇性核輸出抑制劑（SIN）E化合物，用於對5種現有療法耐藥的高度難治性多發性骨髓瘤患者的治療。此前該藥已獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格。研究人員相信，selinexor有望為高度耐藥、5種療法難治性多發性骨髓瘤患者帶來新的曙光。
https://medlineplus.gov/healthtopics.html
Karyopharm Initiates Rolling·ubmission of New Drug Application to U.S. Food and Drug Administration for·elinexor as a Treatment for Patients with Penta-Refractory Multiple Myeloma
多發性骨髓瘤的症狀有哪些？https://www.haoeyou.com/multiplemyeloma/
閱讀更多 好醫友 的文章
