在癌症治療方面，免疫關卡抑制劑可以有效地解除免疫系統的剎車，但當它們被成功製成新藥後，卻迅速加大了癌症治療的成本。為什麼新藥價格總是如此昂貴？抗癌藥物到底應該如何定價？美國物理聯合會提供了一份解答。
醫療費用清單；供圖：9dream studio via Shutterstock今年10月1日，兩名科學家，詹姆斯.艾利森（James Allison）和本庶佑（Tasuku Honjo），因揭示“如何控制人體免疫系統的剎車”而獲得了2018年的諾貝爾生理學或醫學獎。他們的發現造就了新的救命藥，可以利用人類自身的免疫系統來對抗癌症。
諾貝爾委員會指出，這些藥物代表著一種全新的治療癌症的方法，而且它們的治療效果非常顯著，甚至可以用來治療那些原本已經無法醫治的癌症。
由於這兩位科學家裡程碑式的工作，他們共同分享了超過100萬美元的獎金，相當於每人50萬美元。在他們的幫助下，這類被稱為生物製劑的藥物被相繼發明出來。可是，這50萬美元的獎金可能只夠幫助少數幾個人支付他們服用這類藥物單個療程的費用。
像這樣，僅僅使用單一的免疫治療藥物，一個療程可能就要花費超過10萬美元。更甚的是，許多近期開發的其他類疾病治療藥物也都紛紛效仿，價格都被定在6位數，比如單一療程需要17.8萬美元的治療白血病的藥物，以及需要25.9萬美元的治療囊性纖維化的藥物。
那麼，為何這些藥都如此的昂貴呢？
開發新藥是很費錢的（儘管我們不認同它們竟會如此昂貴）
據專家稱，一些新藥價格昂貴的部分原因是，研發它們需要投入大量的資金和時間。
肯.凱汀(Ken Kaitin)是來自美國波士頓塔夫茨大學醫學院非營利智庫塔夫茨藥物開發中心的一位教授兼主任，他表示:“從識別一種活性分子到將它製成一種產品並推向市場，可能需要長達15年的時間。”在該中心的研究資金中，大約有25%是來自制藥和生物技術公司無限制的資助。
凱汀教授解釋說，新藥必須經過實驗室測試和昂貴的臨床試驗，再通過一系列其他監管障礙，才能獲得美國食品藥品監督管理局的批准，並最終被醫生普遍使用，然後病人才能服用。所有這些工作都要加起來計入成本。而且，一路上還會有很多失敗。凱汀教授繼續說，在那些能夠進行人體測試的新藥產品中，只有12%能夠最終投入市場。在2018年發表在《生物統計》雜誌上有一項研究顯示，這一比例是13.8%——比12%略高一些，但仍不足七分之一。
凱汀教授說:“這種高的失敗率在本質上就導致了藥物開發的高成本。而一種可以成功進入市場的藥物，其成本就不得不囊括這些失敗的損失。”
總體而言，據塔夫斯中心估計，生物製藥公司開發一種新藥的平均成本約為26億美元，其中約14億美元是實際研發支出的費用，而約12億美元則是損失的時間和機會成本。一些業內人士估計，平均成本甚至比這還要高：一種新藥物的成本可以高達驚人的40億美元，有時這一數字甚至會更高。
然而，並非所有人都認同這些數字。《美國醫學會雜誌內科學》期刊在2017年發表的一項研究中顯示，開發一種新藥的成本約為6.48億美元，比上述估計的成本要低得多。而且，公眾還通過聯邦研發稅減免政策，幫助補貼了新藥的研發成本。
製藥公司百時美施貴寶是抗癌免疫治療藥物易普利姆瑪的生產廠商，該藥物的商標名為“伊匹單抗”。該公司在給《Inside Science》期刊的一封電子郵件中說到，他們在2017年的研發支出就高達48億美元。
願意付錢，因為沒有能力說“不”
來自美國賓夕法尼亞州費城沃頓商學院的醫療管理教授馬克.保利(Mark Pauly)表示，在通常情況下，隨著替代品的出現或仿製藥的生產逐步被放開，原藥品的價格是會下跌的。他指出，一些其它類型的藥物，最初的價格也十分高昂，比如治療丙型肝炎的蘇瓦迪，最終其售價確實會有所下降。
然而，據路透社指出，即使抗癌藥的競爭加劇，藥物的售價也依然沒有顯著下跌。
這其中部分的原因是由於癌症這一殘酷的現實。由於癌症威脅生命的本質，患者和他們的醫生通常會將治療效果的微小提高視為存有巨大的價值，而那些更便宜，也仍然相對有效的藥物就可能會被忽視。更有效的治療方法的確可以幫助人們存活更長的時間，隨著他們的生命不斷受到威脅，癌症患者會被極大地激勵，他們不會只選擇一種療法，而是不惜任何代價為更有前途的新療法買單，去不斷嘗試一種又一種的治療方法。
此外，保險公司或醫院可能也很難拒絕這些新藥，或是退回藥物並試圖通過談判來壓低價格。舉例來說，癌症藥物是一種保險範圍內的藥物，屬於醫療保險D部分——政府強制要求醫療保公司涵蓋的藥物。儘管醫療保險支出在2015年就佔美國處方藥零售支出的29%，但美國衛生與公眾服務部卻依然明確禁止就醫療保險D類藥物的價格進行談判。
這些因素導致一些研究人員將抗癌藥物視為一種“壟斷”。至少在一定程度上，這類藥物與正常的市場活動是相互隔絕的。
穩定豐厚的利潤才會不斷吸引投資
保利教授說到，從另一方面來看，這種高價格可能是這些新的、前沿的藥物能不斷被研發出來的首要原因。
目前，基礎科學的研究主要由政府或慈善組織資助，而如何將這些發現轉化為實際產品就往往落在私人公司和投資者的身上。對於罕見疾病的治療，或是像艾利森教授和本庶佑教授這樣的全新發現，開發它們是存在很大的經濟風險。正因如此，為了可以讓自己的發現應用到癌症治療的測試和試驗中，艾利森教授曾不得不奮力拼搏。
如果不是為了博得那眾所周知的頭彩，這種經濟上的風險可能會讓製藥公司對這些新藥物的研究望而卻步。因為製藥公司知道一種新的、有效的抗癌藥物的定價可以高達六位數，正如保利教授所說：“投資者總是傾向於那些可能有機會帶來豐厚回報的投資。”
保利教授還解釋到，價格的確可以被壓低，但如果這樣的話，企業可能會因此失去投資高風險研究的動力。按照他的話說，“這本來就是一種權衡。”如果沒有令人難以置信的利潤承諾，這些藥物以及潛在的治療方法可能永遠無法走出實驗室。
新藥的確能帶來難以置信的利潤。百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）在其2017年的年報中稱，“伊匹單抗”僅在這一年就實現了12億美元的全球銷售額。
而且，這些利潤可能還會繼續攀升。研究公司GlobalData稱，僅僅癌症免疫治療藥物的全球市場就有望從2015年的169億美元增長到2022年的750億美元。今年2月，《經濟學人》雜誌稱癌症研究是一個“嚴峻的增長型市場”，是投資者們熱衷的領域。
最終，患者還是得“買單”
一旦一種新藥最終成功上市，這些高價就成了患者、醫生和保險公司的問題了。對許多人而言，醫療保險或私人保險通常可以承擔大部分高昂的醫療費用，但這些費用也會間接轉嫁給其他消費者。
正如保利教授所說:“高昂的成本必將轉化為更高的保險費用。”
即便是那些有保險的癌症患者，最終也會面臨大筆的、需要自掏腰包的支出，這可能會導致嚴重的金融危機，甚至是破產。研究人員將這些問題統稱為“金融毒性”。總統癌症委員會是尼克松政府期間成立的一個聯邦諮詢機構。該委員會最近的一份分析報告顯示，有保險的人每年仍然可能需要為一種藥物支付近1.2萬美元的費用。
另一項研究表明，儘管絕大多數人都有醫療保險，但依然有超過三分之一的癌症倖存者將不得不負債，而3%的人則會申請破產。高昂的共同支付費用也使許多患者更有可能推遲甚至停止治療，這將對他們的健康產生負面的影響。
癌症治療費用的增長速度是其他醫療費用增長速度的兩倍甚至三倍，一些專家開始擔心藥物費用在如此迅速的增長中究竟扮演何種角色。
在2018年初，奧巴馬總統的癌症研究小組提出了一些建議。這些建議包括促進更多的競爭以及更嚴格的成本效益分析，以使製藥行業能夠更好地將藥物的成本與其對患者的實際價值相匹配。
讓我們再回到塔夫茨大學，凱汀教授則指出，一些其他國家，比如英國，他們傾向於對這些分析持更加保守的態度，比如英國國家衛生系統就決定對某些腎癌藥物不再提供支持，因為這些藥物沒有提供足夠的價值。
凱汀教授沒有評論這一決定是否正確，但他表示，美國的納稅人、保險公司以及藥品的開發商之間需要加強協調。
凱丁教授還說:“我們需要進行深思熟慮的討論，以理解如何建立一個更好的系統，確保這些讓人興奮的新藥能夠被那些正真需要它們的人們所獲得和使用。”
百時美施貴寶在一份回應《Inside Science》期刊調查的電子郵件聲明中表示，他們也對不斷上升的醫療成本和家庭負擔感到擔憂。他們表示，治療的價格應該從其提供的價值、總體醫療支出以及維持創新的必要性等方面綜合考慮
該聲明稱:“我們長期以來一直致力於根據產品的臨床和社會效益以及它們提供轉化藥物的能力來定價，而提供更多的轉化藥物將有助於提高目前的醫療標準。”
“我們採取負責任的方式，藥品定價需要反映藥品的價值，我們不斷尋找方法，幫助減少醫療費用開支。這包括，最近提出的一個全新的定價模式，讓我們的利潤回報與我們在實際使用中的療效相掛鉤。”
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