被肿瘤困扰的中国家庭日渐增多，对于新药更多了一层期待。日前，美国FDA（食品和药物管理局）批准最新批准了一款药，这被一些中国媒体称为“广谱性”肿瘤药，且治愈率为75%。
对这个数据该如何解读呢？
11月27日，美国FDA批准首个口服TRK抑制剂Vitrakvi®，用于治疗无已知耐药突变的、广泛转移或局部手术治疗效果不好的、现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的、NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。
Larotrectinib由拜耳和Loxo肿瘤公司联合开发，是一种具有中枢神经系统活性的TRK抑制剂。
“在常见肿瘤中，有1%的癌症病人有TRK基因突变，就是说只有1%左右的病人会从这个治疗中受益。目前临床数据较少，从实验上可以出，肿瘤无进展的持续时间有多长还不知道，也没有对照组，更没有在死亡率和生存时间上的任何信息。”香港中文大学公共卫生及基层医疗学院副院长唐金陵对第一财经表示。
2018年2月22日，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表《Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children》论文。论文提出关于抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的3项安全性和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%。这项结果随后也被FDA所证实。
从论文可以看出，此药发挥威力条件很明确：需为儿童和成人NTRK基因融合的实体瘤，或者转移性肿瘤，或手术切除可能产生严重并发症而无法手术的肿瘤，经治进展或已无有效可选方案的实体瘤。
NTRK基因融合出现在较罕见的癌症类型，比如在分泌性乳腺癌、乳腺类似物分泌癌、细胞或混合先天性中胚层肾瘤和婴儿纤维肉瘤中发生率高达90%，但在常见肿瘤中NTRK突变率低于1%。
经临床试验，服用这款药也会有一些副作用，常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。和所有药物一样，长时间服用也会面临耐药性的问题。据报道，Loxo已经开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于治疗那些产生耐药性的患者。
根据Loxo Oncology公司公布的价格：成人胶囊批发采购费用为32800美元，30天用量。儿童口服液配方的费用起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。这对中国来说，价格也是一个挑战。
但是抗癌药 larotrectinib上市，还是为罕见的肿瘤患者带来了希望。
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