最近Kaiser健康新聞雜誌發表一篇題為“希望的高昂代價”的文章，作者以罕見病胱胺酸症藥物Procysbi（通用名cysteamine bitartrate）的開發為例討論現在製藥界莫衷一是的藥品可及性問題。很多罕見病藥物是患者家屬集資開始的早期研究，但後期開發需要藥廠完成。現在罕見病藥物的高昂價格令患者感到難以接受、尤其是參與投資早期研發的患者。
胱胺酸症是個超級罕見病，美國只有500病人。但這是個嚴重疾病，患者胱氨酸代謝失常、如果沒有藥物10歲前會失明或腎衰竭。Procysbi的活性物質是個結構非常簡單的化合物，即巰基乙胺。這也不是一個新藥，Cystagon的活性成分就是巰基乙胺、早就上市，但一天需要服用四次，對兒童患者非常不方便。Procysbi只是一個一天兩次給藥的緩釋劑型，並非全新藥物。
十幾年前一些患者家屬集資資助了Procysbi的早期研究，後來Raptor收購了這個藥物的開發權並於2013年上市了該產品，據公開數據Raptor開發這個產品花了8000萬美元。因為市場很小所以Procysbi藥價極高，上市時是30萬美元/年，這遠遠超過當時Cystagon的9千美元/年。後來Raptor以8億美元被Horizon收購，這個產品又多次漲價，現在平均48.6萬/年、部分患者每年要100萬。目前這個產品累計銷售為5億美元、估計從現在到2026年會有15億美元的總銷售。
很多罕見病藥物因為市場太小沒有廠家願意開發，所以患者家屬是早期工作的一個主要驅動。現在價值幾十億的CFTR藥物也是患者家屬集資資助的早期研發。如果產品上市後價格過高，不僅這些資助過早期研究的家屬、普通患者感到憤怒可以理解。當然Raptor也冤，我當年開發投入可能完全打水漂、誰也不會為我流一滴淚。患者也承認沒有Raptor的努力Procysbi不會上市，並擔心過度抗議可能導致該藥停產、後果比高價更為嚴重。
廠家與支付部門一直在博弈，而患者儼然是夫妻吵架時的孩子。藥廠認為我產品價值決定價格、我開發花多少與各位無關。支付部門說我手上就這麼多錢，性價比不合理就算挽救兒童性命的CAR-T也不能買單。患者認為生命無價，有了救命藥物還有人因經濟原因死亡有悖人性。藥品可及性是個非常複雜的問題，今年一部《我不是藥神》引發全民討論。所有人都知道解決晚期腫瘤治療這樣技術難題需要大量艱苦努力，但對解決倫理難題的難度卻認識有限。藥品可及性可能處在現在我們倫理知識的邊緣，需要各方認真深入討論。遺憾的是各方都認為自己完全掌握了這個問題的正解，這更增加了解決問題的難度。技術創新這條明線和產品可及性這條暗線將成為定義未來新藥行業狀況的主要制約力量。市場永遠會給出一個答案，但這個答案的質量決定於談判各方對這個問題的理解深度和合作態度。
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