根據阿爾伯塔大學生物學家的最新研究，一種新藥可以顯著減緩肌萎縮側索硬化的進展，也稱為盧格里格病。目前的治療只能使退行性疾病的進展緩慢幾個月，這些發現可能徹底改變患有ALS的患者的治療，延長和改善生活質量。
這種名為替比夫定的藥物針對的是一種在ALS患者中錯誤摺疊並且無法正常運作的蛋白質。“在大多數ALS患者中，SOD1是一種被誤導和行為不端的蛋白質，”生物科學系副教授，該研究的共同作者Ted Allison解釋道。“我們發現替比夫定可以大大降低SOD1的毒性，包括改善受試者運動神經元的健康和改善運動。”
研究小組使用計算機模擬來識別具有靶向SOD1蛋白的潛力的藥物。從這份候選名單中，科學家們使用動物模型鑑定並測試了最可能的候選人 - 包括替比夫定。
“ALS尚未被充分了解，”主要作者Michele DuVal表示，他最近在Allison的監督下完成了醫學和牙科學院博士/博士課程的博士學位。“我們尚未確切地知道運動神經元中出現的問題是什麼，或者行為不當的SOD1如何導致毒性。因為對該疾病仍有很多瞭解，所以ALS研究社區的重點是理解ALS和開發有前景的療法。 “
替比夫定作為潛在治療方法的發現尤其令人興奮，因為該藥物已用於治療肝炎患者。“已經證明，它可以安全地用於患者，並且它具有非常好的潛力，可以在新的臨床環境中用於ALS，”Allison說。
通過捐助者對科學學院的慷慨捐助，使這項研究成為可能。“對研究的支持使得科學界能夠繼續承擔風險並在這方面取得突破，”DuVal補充道。
這項研究是與UAlberta校園國家研究委員會的Kovalenko實驗室合作完成的。該論文“色氨酸32在ALS的體內運動神經元模型中介導SOD1毒性，並且是小分子治療的有希望的靶標”，發表於疾病神經生物學。
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