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正文
細胞治療是一個造福人類的好事情，應該鼓勵加快發展。國家須嚴格堅持風險分級和准入分類的原則做好頂層設計，推動相關監管法規與體制的建設。
首發：中國科學報
長期以來，我國細胞治療領域相關法規缺位、錯位、滯後，不但引發了細胞治療究竟是醫療技術還是藥品的長期爭論，而且還造成了臨床應用亂象叢生。
從1993 年原衛生部頒佈《人的體細胞治療及基因治療臨床研究質控要點》，首次將體細胞製劑納入藥品管理，到2009年《醫療技術臨床應用管理辦法》將細胞治療又歸為第三類醫療技術；從2012年叫停未經批准的幹細胞療法到2016年叫停未經批准的免疫細胞療法，一次次試錯，一次次封殺，陷入死循環。迄今為止，我國細胞治療藥品開發顆粒無收。
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日前，國家衛健委又發佈關於《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（簡稱《辦法》）徵求意見稿，明確有條件的醫療機構可以“備案制”的方式開展體細胞臨床研究，完成研究後經過備案可開展收費細胞治療項目，與之前原國家食藥監總局頒佈的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》（試行）規定人體細胞產品按照藥品准入程序構成了“雙軌制”。
而《辦法》第二條“體細胞治療是指來源於人自體或異體的體細胞，經體外操作後回輸（或植入）人體的治療方法”並未明確“體細胞治療”究竟是“醫療技術”還是“藥品”？
如果將《辦法》中的“體細胞治療”理解為“醫療技術”，顯然與相關上位法《醫療技術臨床應用管理辦法》的負面清單和分類目錄管理以及《生物醫學新技術臨床應用管理條例》（2019年2月徵求意見稿）將“幹細胞技術、體細胞技術”列為高風險，臨床研究和轉化應用由國務院衛生主管部門採取“審批制”准入相背離。
依照現行《藥品註冊管理辦法》規定，體細胞治療應按照I/III類新生物製品進行藥品註冊。如果《辦法》中的“體細胞治療”未獲準藥品註冊就在醫療機構生產銷售和使用，就觸犯了《藥品管理法》關於製售假藥條款。
除此之外，將《辦法》中的“體細胞治療”歸為“院內製劑”的話同樣需要按照《藥品管理法》規定註冊和生產，並且《醫療機構製劑註冊管理辦法》第十四條規定“含有未經國家食品藥品監督管理總局批准的活性成分的品種”不得作為醫療機構製劑申報。
細胞製劑被稱為醫藥史上最為複雜的治療性產品，其與化學成分明確的藥物研發理念與規律有很大不同，研發者與監管者均缺乏經驗。但是，任何一項新的法律法規制定不可與現行法規產生衝突。千里之堤潰於蟻穴，所謂“動態目錄”和“錯位服務”的說法均是偽命題，一個法規可以隨意解釋、有空子可鑽的話，不可避免將帶來混亂並導致失控的局面。
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在“中國製造”向“中國創造”轉型的時代大背景下，原先針對“仿製藥”和“引進技術”為主所形成的監管體系，已難以應對戰略性新興產業所產生的新問題、新矛盾、新挑戰，我國有必要針對組織工程、細胞治療、基因治療產品等“活的藥物”開展頂層設計，可參照人用藥品註冊技術要求國際協調會（ICH）指南和國際上針對再生醫學普遍的監管方案，通過專門立法來明確相關安全分級和分類准入路徑。
對於最小化干預、同源使用等低風險細胞治療作為醫療技術准入，納入《生物醫學新技術臨床應用管理條例》（2019年2月徵求意見稿）；
對於大於最小化體外操作的中高風險細胞治療按照《藥品註冊管理辦法》准入；
對於臨床急需且現有醫療手段未能滿足治療的病人，可在有資質醫院由授權醫生在患者知情同意條件下，“同情使用”處於臨床研究階段細胞藥品；
對於未能滿足臨床需求的罕見病可以有條件批准細胞製品臨床應用，在一定時期內收費治療。
作者介紹：張磊，中國生物工程學會理事。
本文首發於《中國科學報》 2019-05-06 第5版 醫藥健康)
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