2019年6月，正大天晴藥業集團股份有限公司（以下簡稱：正大天晴）自主研發的口服小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑（TKI）安羅替尼（福可維）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，用於腺泡狀軟組織肉瘤、透明細胞肉瘤以及既往至少接受過含蒽環類化療方案治療後進展或復發的其他晚期軟組織肉瘤患者的治療，成為軟組織肉瘤領域在國內獲批的第一個靶向藥物。
自8月24日起，安羅替尼軟組織肉瘤適應證全國上市會在廣州、上海、北京依次召開，眾多領域同道匯聚一堂，對軟組織肉瘤和骨肉瘤相關領域進行專題研討和熱點討論，從不同角度回顧了抗血管靶向治療研究進展和應用現狀，實現學術充分溝通與交流。會議期間，本報先後邀請軟組織肉瘤領域知名專家，進行專訪錄製。本期請到的專家有中山大學附屬第一醫院沈靖南教授、四川大學華西醫院姜愚教授和南方醫科大學第三附屬醫院李浩淼教授。
沈靖南教授：安羅替尼治療軟組織肉瘤取得亮眼成績，未來仍待不斷應用和驗證
沈靖南教授專訪
1、您作為中國軟組織肉瘤領域權威專家，如何看待當前領域發展現狀？
沈靖南教授：目前，軟組織肉瘤的治療方式主要包括手術、放療、化療、中醫中藥治療和新開展的免疫治療及靶向治療。近二三十年來，手術一直是切除腫瘤的主要方法，結合輔助化療、放療使軟組織肉瘤患者的療效得到很大程度的提高，將既往10%的長期生存率提高到50%-70%。但是目前治療手段和治療效果已經進入平臺期，很多患者仍面臨腫瘤復發、轉移、難以手術、難以根治的窘境，遠期預後很差，對於這部分患者，靶向治療和免疫治療的發展帶來了新的希望。期待未來能夠在靶向、免疫治療方面有所開拓和發展，在手術、放化療有效的基礎上，使患者獲得更長的生存期，更好的治癒率。
2、聚焦我國學者在軟組織肉瘤診療中的努力，近年來有哪些亮眼的突破？其中，抗血管靶向治療發揮著怎樣的作用？
沈靖南教授：近年來，在軟組織肉瘤的治療過程中，隨著一些新的靶向藥物的出現，患者的生存期、生存率都得以提升。以我國自主研發的創新藥安羅替尼為例，在去年ASCO會議上，我國學者便報道了其令人興奮的治療效果，接受安羅替尼治療的晚期軟組織肉瘤患者中位生存期延長至6.27月，客觀緩解率達10.13%，疾病控制率達到55.7%，這說明靶向治療能使軟組織肉瘤患者進一步獲益。今年CSCO指南中，安羅替尼已經成為治療晚期難治性軟組織肉瘤的二線藥物選擇，且成為腺泡樣軟組織肉瘤的一線治療方案，這些結果都令人鼓舞。另外前期臨床研究顯示：安羅替尼對腺泡樣軟組織肉瘤、滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤療效較好，相信通過進一步的臨床研究和驗證，安羅替尼可能還會有更多的適應證有待發現。
3、時值安羅替尼軟組織肉瘤適應證上市之際，請問您對安羅替尼的未來有何期待？
沈靖南教授：安羅替尼作為一種多靶點抗血管生成的酪氨酸激酶抑制劑，在多個瘤種都可發揮抗腫瘤治療效果，但是這些腫瘤對於安羅替尼的敏感性仍需要不斷的應用和驗證。我們可以通過血管靶向藥物的作用靶點和機制，來推測其潛在的應用指徵。也相信通過醫藥結合，能不斷改進藥品結構，進一步提高治療效果。
姜愚教授：安全、有效、方便，安羅替尼獲批為患者帶來福音
姜愚教授專訪
1、聚焦我國學者在軟組織肉瘤診療中的努力，近年來有哪些亮眼的突破？
姜愚教授：近年來，在國內學者對軟組織肉瘤靶向治療研究中，作用於腫瘤血管的小分子抗血管靶向藥物阿帕替尼和安羅替尼佔據了比較突出的位置，其中安羅替尼表現的更為搶眼。今年6月，安羅替尼治療軟組織肉瘤的適應證已獲批准，這也標誌這中國軟組織肉瘤的治療從此進入靶向治療的時代。
2、當前，安羅替尼已經被證實在軟組織肉瘤治療中發揮作用，請您為我們梳理一下其優勢主要表現在哪些方面？
姜愚教授：安羅替尼軟組織肉瘤適應證獲批之前，軟組織肉瘤的治療欠缺標準的二線治療方案。ALTER0203研究結果提示，對於阿黴素耐藥的軟組織肉瘤患者，可以考慮使用安羅替尼。對於如腺泡狀軟組織肉瘤等特殊種類的軟組織肉瘤患者，因其本身對化療耐藥，根據CSCO指南推薦，安羅替尼可以作為一線治療方案。
安羅替尼主要具備三個方面的優勢。第一是安全，從臨床研究和臨床使用情況來看，安羅替尼用於軟組織肉瘤患者安全性較高。雖然有臨床研究結果顯示18%的受試者出現高血壓，但是從臨床實際來看，難治性高血壓發病率較低，患者毒副反應可控，相對比較安全。第二是有效，ALTER0203研究結果顯示，安羅替尼二線治療延長無進展生存期延長達6.27個月；單臂二期臨床研究結果顯示，安羅替尼二線治療中位總生存期超過1年，可以說是取得了非常了不起的成功。第三是方便，安羅替尼作為一個口服的小分子靶向治療藥物，服用方便，能夠減少患者住院週期，有效改善其生活質量。
3、時值安羅替尼軟組織肉瘤適應證上市之際，請問您對安羅替尼的未來有何期待？有哪些感想可以跟讀者們分享？
姜愚教授：我對安羅替尼的未來非常期待。目前很多臨床試驗都在聚焦推動將安羅替尼運用到一線治療甚至是新輔助治療，這同樣也是我的期望。期待這些臨床研究能夠儘快得出結果，讓更多的軟組織肉瘤患者能夠從安羅替尼的治療中獲益。
安羅替尼能夠被批准用於治療軟組織肉瘤，不僅是患者的福音，也是從事這個領域的腫瘤學者的福音，因為安羅替尼讓我們有了更好的、更新的治療手段來解除患者病痛，從而能夠延長患者生存時間，讓患者獲益。
李浩淼教授：安羅替尼是國產抗血管靶向藥物發展里程碑式的藥物
李浩淼教授專訪
1、您作為中國軟組織肉瘤領域權威專家，如何看待當前領域發展現狀？其中，抗血管靶向治療發揮著怎樣的作用？
李浩淼教授：軟組織肉瘤作為一種少見但治療相對困難的腫瘤，受到越來越廣泛的關注。中國是人口大國，總體患病人數較多，在臨床工作中經常會遇到，但是治療效果常常並不盡如人意。隨著近年來抗血管生成藥物等新藥的上市應用，軟組織肉瘤的治療效果不斷改善。未來藉助這些新型治療手段，期待軟組織肉瘤的治療效果能得到飛躍式的提升。
2、請問安羅替尼獲批後會對整個軟組織肉瘤治療格局產生怎樣的影響？
李浩淼教授：目前，安羅替尼這一類抗血管生成靶向藥物，在臨床實踐和試驗中已經顯現出明顯的優勢，其療效是非常值得期待的。據悉，上海市第六人民醫院和北京大學人民醫院都開展了相關臨床研究，結果令人鼓舞。接受安羅替尼治療的軟組織肉瘤患者無症狀生存時間和整體生存率都有明顯改善，安羅替尼在國內抗血管靶向藥物中是一個突破性的進展，可以說是代表我國抗血管靶向藥物發展里程碑式的一個藥物。
3、時值安羅替尼軟組織肉瘤適應證上市之際，請問您對安羅替尼的未來有何期待？有哪些感想可以跟讀者們分享？
李浩淼教授：抗血管靶向藥物是腫瘤治療中一類非常重要的藥物，抗血管作用通路主要分為幾大類：血管內皮生長因子受體（VEGFR）、血小板衍生生長因子受體（PDGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）和胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）。安羅替尼屬於多靶點，在多個位點起到作用，對大多數腫瘤可以起到一定的抑制作用，尤其是血管比較豐富的腫瘤如甲狀腺癌、腎癌、肺癌、軟組織肉瘤等。相較於同類產品，安羅替尼副作用較小，患者耐受性較好。在臨床應用觀察中發現，長期應用安羅替尼，大部分患者可以耐受。
我國民族製藥產業的發展，需要積極研發、生產、推廣安羅替尼這一類療效好、適應證廣、性價比高的藥物。相信未來隨著我國自主研發藥物越來越受到廣大醫生和患者的認可，也將對中國醫療事業的發展起到非常好的推動作用。
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