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2020年2月12日,輝瑞公司宣佈，全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服制劑維達全（氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel，20mg）於2月5日獲得中國國家藥品監督管理局批准，用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）I期症狀性成人患者，以延緩其周圍神經功能損害。
輝瑞生物製藥集團中國區總裁Andreas Penk表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標，輝瑞罕見病新藥維達全在中國的獲批上市，將填補此前我國在轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）I期症狀性成人患者治療領域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。”
ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病
ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病，其發病原理是由於轉甲狀腺素蛋白（TTR）四聚體不穩定導致單體異常摺疊，形成了澱粉樣物質沉積。該病是一種累及多系統的疾病，主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙，可累及運動、感覺及自主神經，並可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發病，約在起病後10年左右，逐漸進展至終末期。
目前我國不同地區在神經內科、眼科和心內科已陸續報道該病。由於ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫生對其缺乏認識，獲得病理和基因診斷的機會也有限，導致該病的診斷延誤。
輝瑞創新藥 助力中國ATTR-PN患者治療
在維達全出現以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對症治療，患者的預後並不理想。維達全填補了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。
輝瑞生物製藥集團中國區總裁Andreas Penk表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標，願意在中國罕見病領域，不斷開拓發展，滿足更多中國患者尚未滿足的需求。此次維達全的獲批，將為這些身患罕見的致死性疾病卻無獲批藥物可供治療的ATTR-PN 患者提供了全新的治療方案。未來，輝瑞也將繼續不斷的把創新藥物引入中國，讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療。”
維達全於2011年首次在歐盟獲得批准治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變多發神經病（ATTR-PN），用於早期症狀性多發神經病的成年患者以延緩周圍神經損傷。目前維達全已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個國家和地區獲批治療ATTR-PN。
關於輝瑞：為患者帶來改變其生活的突破創新
在輝瑞，我們致力於運用科學以及我們的全球資源來提供能延長並明顯改善人類壽命的治療。在醫療衛生產品（包括創新藥和疫苗）的探索、研發和生產過程中，我們均建立了質量、安全和價值標準。每天，發達和新興市場的輝瑞員工都致力於推進健康，以及能夠應對我們這個時代最為棘手的疾病的預防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫療衛生專業人士、政府和社區合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫療衛生服務。這與輝瑞作為一家全球創新生物製藥公司的責任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優質的服務。
參考文獻：
1.Coehlo et al “Physician’s Guide to TTR Amyloidosis”
2，社區醫學雜誌2017年5月第15卷第10期 JCM，May. 2017，Vol.15, No.10
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