藥品名：Tisagenlecleucel
商品名：Kymriah
生產商：Novartis
諮詢方：港安健康國際醫療
Kymriah藥物信息
KYMRIAH是一種CD19嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）免疫療法，其參與轉基因重編患者自身的T細胞的編碼嵌合抗原受體（CAR），以鑑定和消除CD19表達的惡性和正常細胞。
CAR由識別CD19的鼠單鏈抗體片段組成，並與來自4-1BB（CD137）和CD3ζ的細胞內信號結構域融合。 CD3ζ的成分對於啟動T細胞活化和抗腫瘤活性至關重要，而4-1BB增強KYMRIAH的擴增和持久性。 在結合CD19表達的細胞後，CAR傳遞信號以促進T細胞擴增，活化，靶細胞消除和KYMRIAH細胞的持久性。
Kymriah藥物試驗數據
此次批准是基於一項名為“JULIET”的2期臨床研究， JULIET是一項開放標籤、多中心的單臂試驗，一共包括10個國家的27個研究中心，招募了160名復發或難治性DLBCL患者，這些患者接受過2種及以上的化療，包括利妥昔單抗（rituximab）和蒽環類藥物（anthracycline），或者在接受自體造血幹細胞移植（HSCT）後病情復發。
在招募的患者中，有106名患者接受了Kymriah輸注。68名可評價療效的患者中位年齡為56歲（範圍22-74歲），其中71％的患者為男性。78%的患者患有DLBCL，22％的患者則患有FL轉化的DLBCL（17％屬於高度）。有44％的患者先前接受過自體HSCT。
Kymriah不良反應
常見的不良反應（≥20%）包括細胞因子釋放綜合徵，感染，發熱，腹瀉，噁心，疲勞，低血壓，水腫和頭痛。
分享到:
閱讀更多 出國看病指南 的文章
