常州食事药闻
吃得放心 用得安心
格列卫
最近热映的电影让诺华制药的格列卫冲上了头条。
慢性骨髓性白血病是一种罕见病，格列卫上市时发现患者仅1万多人。像这种被用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，被形象地称为“孤儿药”。
郑维义
国家“千人计划”专家郑维义博士回国前，曾先后在美国辉瑞、默沙东和诺华公司做研发，这使他对孤儿药有了较多的了解。
2015年，他将自己在南京创立的应诺医药定位为一家专注罕见病药物研发的创新公司，并牵头发起了中国孤儿药创新联盟。同年，他开始筹备首届中国罕见病药论坛，至今已经举办3届，他不断传递“罕见病药才是中国新药研发真正能实现弯道超车的领域”这一理念。
在采访中他告诉记者，国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而忽视了孤儿药的开发，反之，国外药企的孤儿药则长驱直入，造成了很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
WHO数据显示，全球领域罕见病种类6000-7000多种，已经有治疗方案的疾病种类只有5%左右，而国内从事孤儿药研发的公司屈指可数。
利好传来
✕
✕
2018年5月，国家首个罕见病目录出台，共包含121种疾病，其中44种在国外有药物上市，国内则有20多种疾病有治疗药物，其中PKU（全称苯丙酮尿症）也在里面。目录的发布意味着这些品种将享有特权。更重要的是，罕见病目录的出台为未来指明了一个方向。
郑维义说
国家开始关注罕见病患者这个群体是好事，但还需要建立一个国家层面的数据库，知道罕见病患者有多少，在哪里，这样才能对罕见病药物的研发有一个基本的期待。另外，罕见病治疗最核心的问题是患者能不能用得起药，国外主要是靠商业保险支付，但中国这个问题如何处理还要再等具体方案出台。
➤
据了解
目前孤儿药的处方量已经超过总处方量的1/5，全世界已知的罕见病有7300多种，但只有630种左右的治疗药物，在罕见病领域依然有大量未满足的临床需求预计到2022年将会达到2090亿美元，而且每年的平均增长幅度都在10%以上，孤儿药已经成为全球最先进、尖端新药的开发和生命科学研究工具开发的主战场。
➤
令人想象不到的是
孤儿药研发本身却有着极高的成功率。不同于肿瘤细胞基因突变动态变化的复杂性，80%的罕见病都是单基因遗传性疾病，这也意味着，罕见病一旦找到疾病发病机理，做好动物模型，在人类身上几乎都能重现。
差异化定位、研发成本低、快速商业化，这些特点使孤儿药成为大企业热钱投入、小企业快速获得现金流的一大领域。因此孤儿药非常适合小型创新企业做，一旦它在某个疾病领域取得突破，就能成为全球第一、源头创新。以孤儿药资质快速获批，再逐渐扩展其他临床适应症，也成为跨国药企上市新药的常见手法。最为人称道的案例是格列卫，2014年专利到期前，格列卫销量最高达到47亿美元，成为诺华制药的销售冠军。
据对过去十多年新药上市统计，进入临床一期的新药中，抗癌药上市的比例是1/20，非罕见病药上市的比例是1/10，而孤儿药上市比例是1/4。2012年到2015年，国际新药研发成功率大幅度提高，其中一个重要的原因是孤儿药获批数量提高，获批数量占比40%。
郑维义博士还表示，孤儿药研发一定要走国际化的道路，充分利用国际上已有的对孤儿药研发的各种鼓励政策来促进国内孤儿药的研发。例如，如果我们拿到了美国孤儿药的标签，就可以享受美国所有孤儿药的优惠政策，包括政府支持药品临床试验费用的50%税收返还、药品上市申请费用220万美元减免等。
閱讀更多 常州食事藥聞 的文章
