小儿肝移植显著改善了肝功能衰竭和患有代谢性疾病的婴儿和儿童的预后。小儿肝移植后 1 年生存率约 90%，15 ～20 年生存率约 75%，且具有良好的生活质量小儿肝移植适应证包括胆汁淤积性病变、代谢性肝病导致的肝硬化、未发生肝硬化的代谢性肝病、急性肝功能衰竭、急性和慢性肝炎及肝脏肿瘤等。其中胆道闭锁占小儿肝移植的比例在美国约为 50%，欧洲 74%，中国台湾达 80%。现介绍小儿肝移植的适应证。
一、胆道闭锁
胆道闭锁若不经过治疗，通常来说是致命性的，且是导致儿童进行肝移植手术最常见的独立因素。在出生后 8 ～10 周左右诊断胆道闭锁及进行肝门肠吻合术是非移植治疗的理想时机。在肝门肠吻合术前，患儿若合并非维生素 K 依赖性凝血功能障碍、低白蛋白血症、组织学肝硬化晚期、腹水、门脉高压和不良的营养状态，则可能会导致不良的结局。在肝门肠吻合术后 3 个月内，若血清总胆红素降至2 mg/dL 以下，约 70% 的患儿将延长非移植的生存期。有报道称未接受肝移植的合并脾畸形的胆道闭锁患儿预后相对较差。
肝门肠吻合术后并发症包括: 进行性胆汁淤积、胆管炎、门脉高压伴有或者不伴有静脉曲张出血、体重增加缓慢、脂溶性维生素缺乏、肝肺综合征、门肺高压甚至肝细胞肝癌。当BA 患儿并发肝门空肠吻合术后慢性肝病时可推荐肝移植治疗。合并或不合并肝功能受损的反复发作性胆管炎是 BA 肝移植指征。
二、Alagille 综合征
Alagille 综合征(AGS)是常染色体显性、多系统功能障碍的疾病，累及肝脏、心脏、眼、骨骼、肾脏、脑血管及外周血管系统，明显的面部特征包括:三角形面部、较长前凸的前额和突出的下颌。肝脏改变从微小的肝脏异常到胆道硬化。患 AGS 的婴幼儿和。明显的胆汁淤积症在后期可表现为代偿良好无明显症状的肝脏疾病。
据估计约有 20%～30% 的 AGS 患者需要进行肝移植。受损的合成功能、不可控制的门脉高压和慢性脑病在 AGS 患者少见。长期胆汁淤积、难治性瘙痒、生长受限、严重高胆红素血症和骨营养不良是肝移植的指征。
三、Wilson 病
Wilson 病(WD)是合并许多临床表现的慢性肝脏疾病。临床上，WD应当与自身免疫性肝病、非酒精性脂肪肝和隐源性肝硬化相区别。最特殊的表现是爆发性 WD，特别是合并肝性脑病时。5 岁以上儿童发生急性肝衰竭并伴有 Coombs 阴性溶血性贫血以及正常或偏低的碱性磷酸酶，均提示为 WD。WD可呈现急性溶血性危象，提示预后不良;在螯合作用的血清交换治疗后，短期内临床症状及生化改善是明显的，但最后结局各不相同。AASLD 联合成人及儿童肝移植指南推荐此类患者进行肝移植治疗。
四、急性肝衰竭
儿童急性肝衰竭(PALF)是不同于成人急性肝衰竭病因、管理和结局的迅速进展性疾病。定义儿童肝衰竭始终是一个巨大的挑战，一项对于诊治PALF 的研究采用特定的标准定义 PALF，准入标准包括: ①无已知的慢性肝脏疾病; ②对维生素 K 无反应的肝源性凝血功能异常; ③INＲ 为1. 5 ～1. 9 合并肝性脑病临床症状和 INＲ 在 2. 0 以上无论是否合并肝性脑病临床症状。
PALF 患儿若出现迅速的临床进展则会导致不可逆性脑损伤或死亡。婴儿、儿童和青少年的诊断在某些方面是不同的，如:单纯疱疹、妊娠期同种免疫性肝病、自身免疫性肝炎、急性扑热息痛中毒和Wilson 病。预后随病因、年龄和疾病程度而改变。
五、肝脏肿瘤
1. 肝母细胞瘤(HB): 肝母细胞瘤的标准治疗方法是尽可能切除所有肿瘤并辅以外周化疗。对不可切除的HB 进行首次肝移植的患者，10年生存期为82%，同时，在切除和化疗 HB之后进行肝脏移植，患者 10 年生存期为 30% 。当确定诊断时已有肺部转移(PM)的患者在肝移植术后无复发的生存期同诊断时无 PM 相同，前提是化疗后出现下列情况之一: CT 未发现肺部转移，或者剩余的 PM已被完全切除并明确确定无肿瘤边界。当化疗无明显反应时应当切除边界清晰的肝脏肿瘤和残存有功能的肝脏肿瘤团块，肝移植的全肝切除已被证明有着满意的长期结局。
2. 肝细胞肝癌: 肝细胞肝癌(HCC)通常发生在原有肝病的基础上，这些肝脏疾病包括慢性病毒性肝炎(乙肝和丙肝)、代谢性肝病(酪氨酸血症、进行性家族性肝内胆汁淤积、α — 1 抗胰蛋白酶缺乏、Wilson 病、糖原累积性疾病、胆固醇储存性疾病)、胆汁淤积、Alagille 综合征和外周营养性肝病。患儿在 3 岁以前发生乙肝血清学转换(从乙肝 e 抗原转换为乙肝 e 抗体)，则发生 HCC 可能性较高。对大多数成人患者来说，HCC 多发生于肝硬化肝脏，儿童则正好相反，60%～70% 的 HCC 发生于非硬化性肝脏。HCC 极少，通常进展较快，且诊断时通常已失去手术机会。在某些巨大多发肿瘤，合并小血管侵犯或局限性肝外转移的患儿进行肝移植手术也获得了良好的结局。
3. 血管内皮瘤: 婴幼儿血管瘤(IH)是最常见的儿科肿瘤，有如下 3 个分类:局部病损、多发性病损和弥漫性病损。所有局部和多发性病损是无症状的，并能自发消退。对治疗无反应的血管内皮瘤或出现危及生命的并发症时，血管瘤患儿进行肝移植评估是合适的。血管内皮瘤患者进行移植手术前应当对甲状腺功能减低进行筛查。
六、囊性纤维化相关的肝脏疾病
肝脏疾病中有 35% 为囊性纤维化(CF)，仅有5%～10%的患者合并肝硬化。肝囊性纤维化患者进行肝移植应当根据肝脏合成功能衰竭程度和出现不可控门脉高压的程度。确定肝囊性纤维化患者进行独立肝移植的理想时机应包括心肺功能及营养状态的仔细评估。
七、尿素循环障碍
尿素循环障碍(UCDs)是尿素循环酶(氨甲酰基磷酸合成酶 1 ( CPS1)、鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)、精氨琥珀酸合酶(ASS)、精氨琥珀酸裂解酶(ASL)和精氨酸酶 1(AＲG1))的缺乏造成先天性氨解毒作用和精氨酸合成缺陷的疾病。严重尿素循环障碍(UCD)患者在第 1 年就应当考虑肝移植，以防止或最小化不可逆的神经毒性。
八、克里格勒纳贾尔综合征Ⅰ
克里格勒纳贾尔综合征(Crigler-Najjar Syndrome，CNⅠ)是由肝脏酶中的尿苷果糖葡萄糖醛酸转化酶(UGT)完全缺乏引起。CNI 患者出现脑损伤之前应当考虑肝移植治疗。应该在确诊后立即行肝移植术。
九、免疫介导的肝脏疾病
1. 自身免疫性肝炎: 自身免疫性肝炎(AIH)是进行性炎症性肝脏异常改变，主要表现为转氨酶增高、血清免疫球蛋白 G 水平升高、和自身免疫性抗体的出现(包括:抗核抗体(ANA)、抗平滑肌抗体(ASMA)、抗肝肾微粒体抗体(anti-LKM)，在儿童可能存在潜在的侵袭性疾病发展过程。Ⅰ型最常见，以 ANA 和(或)ASMA 阳性为特征;Ⅱ型常伴有爆发性肝衰竭，常表现为抗 － LKM 阳性。10%～20% 的AIH 患儿需进行肝移植。
2. 原发性硬化性胆管炎: 原发性硬化性胆管
炎(PSC)的特征为肝内外胆道系统的慢性炎症和闭塞性纤维化，导致胆汁淤积和肝硬化。有胆道症状的 PSC 患者可能为独立胆道疾病或提前或同时具有组织学特征，或同时具有Ⅰ型 AIH 的组织学和生化特征。PSC 占等待肝移植患儿的 3. 5%，占移植手术的 2. 6% 。对原发性胆管炎患者肝移植术前及术后均应用全结肠镜活检来监测炎症性肠病。肝移植是 PSC 终末期肝病的有效治疗方案 。
既往只以治愈疾病为目的而进行肝移植手术，现在对于部分为改善生活质量的病例也进行肝移植手术。对于那些还没有进展为肝硬化的代谢性疾病患儿施行肝移植还需要仔细评估。对于通过肝移植能治愈的肝病应该施行肝移植手术，对于那些能够明显改善肝外症状的病人也要实施肝移植手术。
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