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干细胞药品化路漫漫，只要比昨天进步就值得鼓励！
编辑：小明月
来源：干细胞者说
近日，在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网获悉，北京贝来生物科技有限公司干细胞新药临床试验申请，获药品审评中心默示许可。受理号 ：CXSL2000005 。
药品名：人脐带间充质干细胞注射液。
适应症：类风湿关节炎。
图片来源：CDE
这是国内首个用于类风湿关节炎临床试验的治疗用干细胞产品。
1 类风湿关节炎简述
类风湿关节炎——号称“不死的癌症”。类风湿关节炎(Rheumatoid arthritis，RA)，是一种慢性自身免疫性炎症性关节病，以慢性滑膜炎为特征。主要病理机制，涉及多种免疫细胞，持续慢性炎症。（炎症刺激成纤维细胞样滑膜细胞具有侵袭性，可导致关节损伤和破骨细胞活性增强介导过度的骨吸收。）
在美国，超过5000万成人和30万儿童患有某种类型的关节炎。女性最为常见，并随着年龄增长而发生频率增高。与骨关节炎不同，RA属于自身免疫性疾病，病变常常破坏小关节为主；而骨关节炎不属于自身免疫性疾病，病变部位以大关节为主。
目前，RA的治疗主要依赖于非甾体抗炎药(NSAID)、糖皮质激素和改良型抗风湿药物(DMARDs)，这些药物能显著改善患者的症状。
2 类风湿关节炎病与间充质干细胞
间充质干细胞（mesenchymal stromal cells，MSCs）具有免疫调节特性，为其作为临床治疗类风湿关节炎提供了可能。近年来的相关研究表明，MSCs可以通过抑制淋巴细胞的增殖、抑制DC细胞和巨噬细胞分化成熟及功能发挥、抑制NK细胞、增加Treg细胞比例等多种途径发挥免疫调节作用。
间充质干细胞治疗类风湿关节炎的机制可能在于两点：
免疫调节。抑制免疫反应，消除炎症，促进Treg细胞恢复到正常水平，从而维持免疫的平衡。
组织修复。在免疫调节基础上，促进软骨细胞和成骨细胞的增殖，抑制破骨细胞的活性，从而促进软骨再生和破损骨组织的修复。
3 中国干细胞药物IND受理及默示概况
2018年6月至今（2020年4月16日），国内相继有12款干细胞新药的IND申请获国家药品审评中心正式受理，7款干细胞新药IND获得临床默示许可。获批的干细胞适应症，包括膝骨关节炎（KOA），糖尿病足溃疡，抗移植物宿主病（GVHD）、类风湿关节炎（RA）。
需要注意的是，国内干细胞产品IND获批，只是表明药监局允许药品申报企业在合作医院招募临床志愿者开展临床试验，可以申请入组参与治疗。但同备案的干细胞临床研究一样，均不得向参与研究得病人收取任何费用。
东风夜放花千树更吹落星如雨
参考来源：
[1]国家食品药品监督管理总局药品审评中心
[2]https://mp.weixin.qq.com/s/GMx56Xlnp_E4b1SLVhQMXg
干细胞三期临床试验成功的关键要素是什么？
到底输注后的干细胞在体内存活了多久？道阻且长，谈谈我们对干细胞治疗的认识乘干细胞之东风——火爆“外泌体”的崛起脱发和秃顶：藏在毛囊干细胞里的秘密人类繁衍的秘密：生殖干细胞 如何理解干细胞的归巢性才不会出错 如何寻找你心中的“干细胞”
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