大家好，病友們都叫我東姐!
NTRK靶向藥Larotrectinib（代號：LOXO-101）終於“C位”出道，讓NTRK突變的這部分腫瘤患者，從“無藥可用”變成“有治癒的可能”。
只要基因檢測顯示有NTRK融合，無論任何癌症患者
2018年11月26日，美國FDA加速批准Larotrectinib（商品名Vitrakvi，代號LOXO-101，拉羅替尼）用於治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉移性實體瘤患者，不需考慮癌症的發生區域。簡單來說，只要基因檢測顯示有NTRK融合，無論任何癌症患者，無論成人還是兒童，都可以嘗試使用Larotrectinib。
關於Larotrectinib，有著燙金般的履歷和榮譽：
它是第一個獲得FDA批准的不分癌種，只看突變的廣譜抗癌靶向藥，並且被證明在17種兒童和成人腫瘤中都有效。
它是第一個針對NTRK融合突變的靶向藥，而幾乎每種癌症都曾報道有NTRK突變。它的出現，再次實現了腫瘤“異病同治”的夢想，大家甚至稱之為“靶向藥版PD-1”。
圖文無關
NTRK基因融合是一種罕見的癌症驅動因子
NTRK基因融合是一種罕見的癌症驅動因子，Larotrectinib是專門為這種致癌驅動基因而量身定製的，而與患者的年齡和腫瘤類型無關。
NTRK基因融合屬於染色體改變，其結果會產生構象激活的異常TRK融合蛋白，其作用為腫瘤驅動因子，在腫瘤細胞系中可促進腫瘤細胞的增殖和存活。Larotrectinib是一種具有中樞神經系統活性的TRK抑制劑，可專門抑制這些蛋白。TRK融合被發現存在於成人和兒童的許多類型的腫瘤中。在支持此次獲批的臨床試驗中，Larotrectinib在多種獨特的腫瘤類型中顯示了臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、GIST、結腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤。
TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測方法進行鑑定，腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合被選擇接受Larotrectinib治療。
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只有1% ～2% 的癌症有NTRK基因融合這個突變
東姐查閱許多文章，這個廣譜抗癌藥的消息是真的，FDA批准用於治療“實體瘤”。實體瘤就是有形狀的腫瘤或癌症，除了血液、淋巴系統的癌症，確實很廣譜。
但是，靶向藥是什麼，是需要癌細胞上有靶點才會有效果。這個靶點就是NTRK基因融合產生的突變體。而據有關報道，只有1% ～2% 的癌症有NTRK基因融合這個突變。這個廣譜抗癌其實覆蓋率並不高。
而且任何一種靶向藥，使用都有嚴格的規定。Larotrectinib適應症的規定：用於治療無已知耐藥突變的，廣泛轉移或局部手術治療效果不好的，現有治療方案進展或無可替代治療方案的。
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副作用、耐藥性及價格
經臨床試驗，服用這款藥也會有一些副作用，常見的有疲勞、噁心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。
和所有藥物一樣，長時間服用也會面臨耐藥性的問題。據報道，Loxo已經開發出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用於治療那些產生耐藥性的患者。
根據Loxo Oncology公司公佈的價格：成人膠囊批發採購費用為32800美元，30天用量。兒童口服液配方的費用起價為每月11000美元，根據患者的表面積計算。這對中國來說，價格也是一個挑戰。
但是抗癌藥 larotrectinib上市，還是為罕見的腫瘤患者帶來了希望。
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