怕太長你不聽
▸ “相當高的精密度”用英語怎麼說？
▸ “精準醫療”為什麼令人興奮？
▸ 新抗癌藥能多大程度挽救癌症病人？
00:55起詞彙講解 | 04:22起只聽點評 | 11:37起原文朗讀
FDA approves ‘precision medicine’ drug for different cancers with same mutation
The Food and Drug Administration on Monday approved a drug for a wide range of cancers based on a shared mutation, rather than the tumors' locations. The action is called a milestone, but many challenges remain.
https://www.washingtonpost.com/health/2018/11/26/fda-approves-precision-medicine-drug-different-cancers-with-same-mutation/?utm_term=.6be0915adfa6這兩天很多目光都在那對基因編輯的雙胞胎上。昨天，涉事的賀建奎教授總算公開露面，並且在學術會議上公開了實驗數據。圍繞這起事件的很多疑雲還有待專家人士的解析，我也會密切留意。
好在，這周，生物醫藥界還有一件喜大普奔的好事：
一種抗癌新藥本週剛剛獲批上市，並且馬上刷屏了各路媒體。
我們用鮮活的成果告訴你：科學可以如何神奇地造福（而不是糟踐）人類。當然，還有很多人在興奮之餘沒有告訴你的問題。
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先講講這款抗癌新藥為什麼令世界興奮。
就像在今天這篇《華盛頓郵報》講到的，這款名叫Vitrakvi的新藥，突破了以往很多抗癌藥只針對特定腫瘤有效的限制（包括不久前我們講過的賓夕法尼亞大學醫學院團隊研發的免疫療法，也主要針對特定兒童白血病有效）。
這次這款新上市的抗癌藥，能夠對17種癌症見效，包括甲狀腺癌、結腸癌、乳腺癌、胃腸癌，甚至包括惡性程度極高的肺癌、黑色素瘤、胰腺癌……
說到底，“一瓶能對抗多個問題” 是這款新藥的最大亮點。
我看審批新藥的FDA，都忍不住在官方通稿裡專門把這一點放進了新聞標題。
問題來了：為什麼這一種藥能對抗多種癌症？
這就要說到一種你在音頻裡聽到的治療新思路——精準醫療。
我們傳統的治療方式往往是從現象切入，頭痛醫頭腳痛醫腳——這點從各種癌症的命名方式就能看得出來。
給腫瘤命名，我們基本就根據生長的位置。長在胃上叫胃癌，長在肺上叫肺癌。
但精準醫療的觀點下，這種傳統做法的侷限在於：張三和李四雖然都得的是肺癌，但你細究之下可能會發現，大家的發病原因是不同的：張三是因為A基因突變導致的，而李四是由於B基因突變造成的。
細化到基因層面來探究不同的發病原因，然後針對不同問題分別施治，這就體現出“精準醫療”的“精準”之所在。
今天這款新藥，它用的就是精準醫療的新思路：這17種癌症雖然長在全身完全不同的位置，但它們都是由於同一種基因變異所導致。
但凡通過基因檢測發現：你的癌症是由於一類叫做NTRK基因出現“融合”（fuse, 基因變異現象）而導致的，那麼理論上你就可以使用這種新藥。
另外，目前從臨床使用的結果來看，這種抗癌藥的效果非常好。 我找了一下他家公佈的實驗數據，50個晚期癌症病人中38個人（也就是佔比超過3/4），在用藥過後他們的腫瘤明顯減小；然後這38個人當中有30個人（在總人數中佔比也將近80%），在接受12個月的治療以後，腫瘤停止生長，或者說沒有再出現新的腫瘤。
這就意味著：這款抗癌新藥不僅適用面廣，而且有效性超過75%。
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說完這些令人振奮的消息，還有幾件事情我覺得必須實事求是跟各位交代。
首先，這種藥非常貴。按照出品方德國拜耳公佈的數字（ps.這款藥的研發方其實是美國的一家斯坦福出來的創業小公司Loxo，拜耳只是跟他家簽訂了合作協議），1個月的標準用藥價格是32800元。
注意，這個價格不是人民幣，是美元，並且是很友情的打包價（wholesale acquisition cost），你一顆顆買肯定比這還貴。
也就是說，你用藥一年，開支就要 393,600美元（超過250萬人民幣）；即便是針對兒童的特定劑量，一個月的藥費也要11000美元。
我看那麼有錢的《福布斯》雜誌，在報道這款新藥時，直接就在標題裡喊貴，說這款藥“不僅神奇，而且好貴”（amazing drug has an expensive price）。
說實話，看到這個價格，我第一反應是前段時間那部《我不是藥神》。
但平心而論，製藥公司不是慈善組織，特別是看完報道才意識到，這樣的高定價背後，他們其實情有可原：
這種由NTRK融合所導致的癌症，其實在癌症中不算多見。也就是說，哪怕同樣是肺癌，如果你不是由於這種特定基因突變所導致，那這種新藥對你來說可能也不管用。
按照《華盛頓郵報》的報道，在主要類型的癌症當中，只有不到1%是由這種NTRK基因變異所導致的；在美國符合這種基因變異的癌症病人一年也就2000-3000人。
更讓人沮喪的是，即便是這兩三千人，也很難知道自己的基因是否符合治療條件。因為必須要通過專門的基因檢測，你才能斷定自己所患的癌症是不是跟NTRK基因有關，而這樣的基因檢測本身又要耗費數千美元。
所以在高興過後，這款新藥要我們面對的其實是兩盆冷水：
第一，這樣一種看似能應對多種癌症的新藥，它的適用面其實可能遠沒有那麼廣，只能說它為罹患這些惡性腫瘤的人們多帶一點點希望；
第二，就是為了這一點點希望，你可能需要耗費的金錢豈止百萬之巨。
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但是，縱然眼下只多了一點點微光，我們也應該從這樣的新聞裡看到希望。
首先，各位要意識到：這已經不是美國批准的第一款精準醫療藥物了，早在去年他們就批准了另一款。
這就是說：只要方法論走通了，那麼可以預見：在不久的將來，針對更多類型基因突變的抗癌新藥還會屁顛顛地陸續趕來。
另外關於費用的問題，基因檢測的價格這些年一直在以對摺再對摺的方式不斷下降。相信不久的將來，不管美國還是中國，將基因檢測納入基本的預防醫療，我想是趨勢所向。
當可以確診的病患數量增多，藥品價格自然也會下降。而且從美國的經驗可以給到啟發：慈善機構、商業保險公司在癌症新藥的使用上，能給到患者很大程度的經濟援助。在拜耳公司關於這款新藥的聲明中就特別提到，他們正與多數保險公司合作，希望把這款藥的自費價格降到驚人的每！月！只！要！20美元。（跟我們的外刊精讀價格都一致了）
所以，放眼抗擊癌症的漫漫征途，人類的全面勝利真的已經不遠：治療癌症已經在大方向和方法論上取得根本性突破，接下來我們所需要的就是多一點點時間和耐心，讓科學家們用花式打法將其各個擊破。
而我們現在需要做的，無非就是強身健體：在與疾病賽跑的過程中，你為自己爭取的時間越多，就越有機會等到最終勝利的那一天。
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