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10月9日，《新英格兰医学杂志》上发表了一项针对罕见遗传病的患者定制寡核苷酸疗法，科学家为一位巴顿病患者Mila研制出了只适合她个人的新药“Milasen”。据悉，这是世界首例针对基因疾病的“定制”疗法。
巴顿病是一种可致命的神经系统疾病，并且病情进展十分迅速。为了治疗Mila的疾病，她的母亲筹建了“Mila的奇迹”基金会，筹集到300万美元开展研究工作，至于最终花费的金额，Mila的母亲则拒绝透露。据报道，经过一年的治疗，目前Mila的症状已经缓解。
在一篇社论中，美国FDA药物评价和研究中心主任Janet Woodcock对定制药物疗效的评价，以及监管者应如何权衡患者情况的紧迫性、并确定可接受治疗的患者数量提出了质疑。
仅在美国，就有成千上万的患者处在与Mila类似的处境，但目前并没有足够的研究人员为这些患者生产定制药物。全国罕见疾病组织负责监管和政府事务的副主席Rachel Sher表示，这意味着只有有钱人或有基金会支持的患者才能够选择此疗法。
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