一項新的研究表明，用於大型基因轉移的常用載體可以在實驗室中成功地將基因遞送到視網膜細胞，但是當將其視網膜下注射到大鼠中時，它會引發強烈而急性的炎症反應。這項研究的詳細描述及其結果的含義發表在“ 人類基因治療”中。
來自愛荷華州愛荷華大學的Luke Wiley及其同事合著了名為“依賴於幫助者的腺病毒調節人類和大鼠視網膜，但在大鼠視網膜下遞送時引起炎症反應”的文章。許多導致遺傳性視網膜變性的基因太大，無法使用更常規的方法進行傳遞，例如腺相關病毒。研究人員表明，這種稱為輔助依賴型腺病毒血清型5（HDAd5）的載體能夠傳遞遺傳物質。在人的視網膜器官培養物中刺激桿狀和錐狀光感受器。但是，當他們使用相同的載體將基因傳遞給活大鼠模型時，他們報告了強烈的免疫反應。研究人員得出結論，需要進一步的工作來了解所涉及的炎症途徑，並確定調節免疫反應的方式，以使使用HDAd5將大基因安全遞送至視網膜。
“愛荷華州大學的威利博士及其團隊的工作為那些基因缺陷太大而無法容納腺相關病毒（AAV）顆粒的遺傳性視網膜疾病患者提供了基因治療的可能性，”他說。西莉亞（Celia）醫學博士特倫斯·弗洛特（Terence R. Flotte）和馬薩諸塞州伍斯特市麻省大學醫學院教務長兼教務長，艾薩克·海達克（Isaac Haidak）校長。
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