這一療法的優勢是，通過修改細胞的基因組，可能只需要一次治療就能夠改善患者的終生視力問題。
3月5日，由張鋒博士創建的Editas Medicine公司和艾爾建（Allergan）公司聯合宣佈，名為Brilliance的1/2期臨床試驗已完成首例患者給藥。
Brilliance臨床試驗計劃註冊約18名患者，入組患者包括成年和兒科（3-17歲）患者。他們的一隻眼睛將接受一劑AGN-151587的視網膜下注射。入組患者可能被分為5個小隊，接受3種不同劑量的基因編輯療法。
據悉該臨床試驗旨在試驗基於CRISPR基因編輯技術在研療法AGN-151587（EDIT-101），用於治療Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中的安全性、耐受性和療效。這是AGN-151587世界上首項在患者體內給藥的CRISPR基因編輯療法。
那先天性黑朦究竟是一種怎樣的疾病呢？
先天性黑朦是一類遺傳性視網膜退化疾病，至少在18個基因上的基因突變可以導致這種疾病，它也是遺傳性兒童失明最常見的原因。一般來說，先天性黑朦的症狀會在孩子出生後第一年顯現，它會導致孩子視力喪失乃至完全失明。其中最常見的先天性黑朦是LCA10，它是由CEP290基因上的突變造成的，在所有先天性黑朦患者中佔據的比例為20%-30%。
而AGN-151587作為一款基於CRISPR技術的基因編輯療法，具體來說，它是將編碼Cas9的基因和兩個指導RNA（gRNA）裝載到AAV5病毒載體中。AGN-151587通過視網膜下注射直接注射到患者感光細胞附近，以此將基因編輯系統遞送到感光細胞中。當感光細胞表達基因編輯系統時，gRNGA指導的基因編輯就能夠消除、逆轉CEP290基因上致病的IVS26突變，從而改善感光細胞功能，讓患者收益。
這一療法的優勢是，通過修改細胞的基因組，可能只需要一次治療就能夠改善患者的終生視力問題。
Editas Medicine總裁兼首席執行官Cynthia Collins表示：“不論從科學還是醫學角度來看，完成首例患者給藥都是一個重要的歷史性事件，對於患有先天性黑朦的人而言尤其重要。”
前面已經提到Editas Medicine公司是由張鋒博士創建的，張鋒博士是當今備受關注的華裔生物學家之一。他的實驗室在2013年開發出了創行性CRISPR/Cas系統，大幅度提高了基因編輯的可靠性和效率，引起了國際關注，並被視為諾爾將的熱門人選之一。
2014年，張鋒博士被《Nature》雜誌評選為2013年度十大科學人物之一；2017年他獲得了阿爾伯尼生物醫學獎，成為歷史上第二名獲得此獎項的華人學者。
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