“價格這麼貴，除了有錢人誰用得上？就當沒有這種藥吧！”“用錢買命，也得要有錢才行……”“我不是一個好父親，只能看著孩子慢慢癱瘓，最後死去。”“我在二線城市有兩套房，就算賣了也買不起。”……一款能拯救幼兒性命的藥物經美國FDA批准上市，定價為212萬美元，約合人民幣1440萬元。這是一種對普通家庭而言，價格高到無法接受、也無法理解的藥。
小兒脊髓性肌萎縮症是可怕的，它會導致幼兒進行性肌肉無力、癱瘓。未經治療的嬰兒生命極短，大多數在2歲時死亡，在此期間，他們逐漸無法抬頭、坐立或翻滾，難以吞嚥和呼吸，需要24小時護理。
與日日夜夜照料孩子的勞累相比，更讓患者父母感到心寒的是，終於有種藥可以救孩子一命，卻因價格高昂不得不放棄。“你知道他有辦法活，但是你卻做不到。”一位患者的媽媽傷心地說道。
孩子無聲的求救
家住甘肅省關子鎮的老王向廣大網友發出了求助，起因是他的女兒在6個月大時被檢查出脊髓性肌肉萎縮症。這兩年為了治病花費了大量的醫療費，直到19年2月，他們打聽到有一種進口藥可以讓孩子的病症得到有效治療，高興之餘卻又為藥費發愁——這種添加救命藥，讓普通家庭的老王夫婦無力承擔。
難道只能眼睜睜看著孩子邁向死亡嗎？
德國柏林1歲多的Kian Levi，在他出生後不久便被診斷出患有1型脊髓性肌肉萎縮症，這個類型是在這病中最為嚴重的。
從Kian Levi6個月大開始，他就不得不服用某種藥物，但這些藥物始終治標不治本，孩子的壽命也無法預期。美國製藥公司研發出一種叫Zolgensma的特效藥，讓Levi父母看到轉機，然而這款肌肉萎縮症的治療藥的藥價卻讓他們望而卻步——價格高達210萬美元（摺合人民幣約1440萬）！
為什麼這藥這麼貴，讓人買不起小兒脊髓性肌肉萎縮雖是罕見病，但孩子畢竟是父母的心頭肉，只要有一絲希望，父母都會想盡辦法牢牢抓住！世界上最痛苦的莫過於希望近在眼前，卻又遙不可及。一邊是患者家屬用不起的無奈，一邊是藥物的研發商居高不下的成本。
脊髓性肌肉萎縮發病率極低，這也就意味著藥品無法實現靠量獲利，再加上研製開發新藥的前期風險，只有極少數財力雄厚的藥企願意投入該項病的研究中，在我國對於這於這類罕見病更是保障有限。此病不在醫保範疇，企業如果想要研發此類藥物，可謂難關重重。根據美國研發商透露，此類藥物研發困難又耗時，可以參考的病理不多，定價在400~500萬美元才能維持成本，而Zolgensma在美國定價，已經儘可能壓低了。
天價藥，雖然扭轉了“無藥可救“的局面，卻也無疑讓平凡家庭雪上加霜。研發罕見藥物不僅需要投入人力物力，也需要政府在政策方面給予支持和鼓勵。針對罕見病，出臺相應保險制度以緩解患者家庭財務支出負擔，降低患者生存壓力。若孩子的生命都快沒有了，再好的藥也沒有價值，小九相信，只要相關問題得到重視，孩子總有治好的那一天。
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