患者组织在欧美发达国家已经参与到了医药创新比较前端的阶段，助力医药创新落地更加符合患者利益，而中国的患者组织则更多在药品上市后做患者服务。医药创新产业链上药企、政府、患者任何一环都不可或缺，而中国医药创新需要患者组织助力。
患者组织在欧美发达国家已经成为重要的新药临床试验创新方法，而在中国则方兴未艾。
临床CRO跨国公司精鼎（Paraxel）和经济学智库2018年联合发布的报告显示，2012年至2017年间1012个以患者为中心的临床试验（即该试验围绕患者的需求设计或者患者共同参与设计）中，美国占到了38%，欧盟占到了34%，而中国仅占到了5%。值得注意的是，研究结论显示，以患者为中心的临床试验将显著节省受试者招募时间，并提高将近20%的研发药物上市概率。而以患者为中心临床试验中，患者组织是重要的一环。
近日，国内首个大规模跨病种患者组织经验交流平台——第一届中国患者组织经验交流会(CEEPO, Chinese Experience Exchange for Patient Organizations)在上海顺利举行。本次会议由上海罗氏制药有限公司发起，共吸引了全国范围内超过30余家来自肿瘤、神经系统疾病、血液病、罕见病在内的多个疾病领域的患者组织参加。
罗氏制药中国医学部副总裁李玮女士
交流会上，罗氏制药中国医学部副总裁李玮女士表示，虽然药企与患者组织的利益诉求不尽相同，但“让患者得到标准化的治疗和高质量的全病程管理”这一共同的目标让大家走到了一起。帮助患者组织实现越来越专业和规范的发展，发挥他们自身的力量参与到临床实践中，有助于实现患者获益最大化，同样也有助于罗氏制药将临床实践与患者实际需求结合起来，完善以患者需求为导向的医药价值链。
实际上，在不同的疾病领域，尤其是在罕见病领域及肿瘤领域，患者、医疗机构、医药企业以及政府从来都不是利益相冲突的各方，并且只有各方协力，探索共享经验模式，才能使得创新医疗方法或者创新药落地，惠及中国患者，而患者组织作为利益最切身的部分，则有必要扮演更加积极的角色。
中国罕见病发展中心（CORD）主任黄如方
就如中国罕见病发展中心（CORD）主任黄如方所言，患者组织需要成为整个医药健康产业当中不可或缺的伙伴，医药研发到上市的每一步都需要听到患者的声音，并且整个医药产业链上不同的利益相关方，包括医药企业、政府、医保部门能够听懂这些声音，患者才能真正受益。
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中国患者组织角色将会转变
近日，国家卫健委公开发布了《进一步改善医疗服务行动计划（2018-2020年）》，“患者”二字高频次出现，计划中反复强调进一步加强医疗服务管理。其中，计划特别要求患者组织在求医问药、患者援助、知识科普、全病程管理、康复支持等环节需要更加凸显作用，而在药物研发和临床试验，药品准入阶段也需要扮演更加积极主动的角色。
“目前在中国，我们观察到的情况是，与国外相比，中国患者组织在整个医药产业中扮演的角色偏后端，更多是药上市之后推广及提供患者服务等方面，而国外患者组织则在药品研发、上市等前端环节很早就已经介入了。”李玮说。
李玮谈到，国外的患者组织疾病教育方面只占全部工作的很小部分，这些患者组织的疾病教育都实现了线上化，而在线下患者组织更多做的是人文关怀、心理健康服务这些软性工作。而在医药前段包括药物研发及临床方面，国外患者组织则参与得很早，而这种参与对于新药从研发到上市的过程有明显的推动作用，以罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，其致病的基理很早就已经发现了，但是一直都没有药物产生，而首款药物得以研发出来依赖于一对在华尔街工作的夫妇，他们的女儿患有此疾病，他们通过患者组织找到药厂去研发新药，并愿意提供资金赞助，最终推动了该罕见病首款新药的研发进程。
“患者组织对患者的情况最为了解，这一点在罕见病领域尤其突出，患者组织有丰富的病人及数据积累，药企和病人组织合作，能够更好的了解疾病的自然病程，而整个患者在中国医药产业中的参与度提高，能够显著推进医药创新进程。”李玮说。
实际上，不止是在新药上市，在疾病尤其是罕见疾病的诊断方面，患者组织都扮演着至关重要的角色。
黄如方讲到，对于罕见病而言，诊断率目前是比较大的挑战。据不完全统计，现在全中国罕见病人至少有60%没有被诊断出来。而中国的罕见病诊疗资源分布严重不均衡，很多集中在东部一线城市，其他地方的罕见病病人需要花费大量的时间及成本才能找到对的医生。而借助于患者组织比如北京市美儿脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱中心，整个诊断过程已经在得到改善，但还需要搭建完善的诊疗中心和转诊系统。
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接轨国际，和患者组织探索新模式
美国知名患者社群网站Patients like me通过对乳腺癌患者需求的调研发现，有80%医生主观认为患者是非常希望自己和正常人看上去是一样的；但事实上，只有33%的患者会这么认为，更多的患者更关注自己能否长期生存。
在临床实践过程中一直存在一个难题，即患者的实际需求经常与医疗系统所提供的解决方案之间经常存在难以弥合的差异。为了走出这一困境，很多国家已经开始利用大数据的趋势，在医疗体系中贯彻“患者补位“的措施，如：让患者的意见直接介入药物的早期研发，同时进一步利用来自患者电子病例等真实世界数据助力临床试验和药品审批；在医药支付问题上，也开始利用大规模的患者临床疗效数据的客观分析得出有说服力的结论，探索以疗效为标准的支付系统——经过以上每个步骤的修正，试图建立起以患者为中心的价值体系，从根源上提升医疗资源优化配置的效率，进而找到解决“看病难、看病贵、医生累”等医疗系统问题的解决方案。
而在解决这些困境的过程中，患者组织一直是一个重要的支点，并且已经有罕见病患者组织探索出了一些中国本土的经验，北京市美儿脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱中心便在让国内药品临床研究和药品研发准确听到罕见病患者真实声音方面走在了前列。
北京市美儿脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱中心邢焕萍主任
北京市美儿脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱中心邢焕萍主任在本次会议上介绍说：“为了提高创新药物的可及性，美儿与欧洲TREAT-NMD联盟开展了全方位的合作，建立了国内首家SMA患者登记系统。同时，关爱中心与首都儿研所呼吸科针对SMA开展了全面、综合、专业的呼吸评估与呼吸护理指导项目，初步形成了多学科诊疗体系。并将2018版SMA指南翻译成册，填补了国内缺乏系统性SMA资讯的空白。”
而罗氏制药方面也已经和北京市美儿脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱中心建立了合作关系，共同助力SMA首款新药在中国的研发落地工作。“我们希望未来从患者组织得到的信息不是回溯性的，而是在比较早的阶段双方能进行讨论，比方说罗氏未来有产品线计划，如果能够很早和患者组织讨论中国患者诊治现状，抓住患者的痛点，并就数据展开合作共同开发新的工具以符合双方的共同利益，这样对于患者和药企都会是福音。”李玮说。
据悉，本次中国患者组织经验交流会除了优秀案例展示，还将陆续展开一系列患者组织共建等落地项目，在不同规模和发展层级的组织之间建立起一套系统的经验共享和互帮互助的机制，为患者组织的可持续发展提供动能。中国罕见病发展中心（CORD）主任黄如方介绍：“接下来，患者组织的负责人还将继续探索具有中国特色的患者组织——政府、医疗结构、企业等多方合作模式，希望能够将患者议题此纳入到政府政策、企业研究、生产中去，推动建设以‘患者为中心’的临床医疗实践，助力实现2030健康中国的宏伟目标”。
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