基因编辑大牛刘如谦、张锋联合创立的单碱基编辑公司冲刺IPO


单碱基编辑公司Beam Therapeutic日前递交招股书,准备在美国上市,发行区间为15到17美元,发行630万股,准备募集资金约1亿美元,市值约6.86亿美元

Beam Therapeutic是单碱基编辑技术的领导者,其愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治疗。

我们的遗传信息是由DNA上的一个个碱基对构成,即使仅仅一个碱基对出现错误(也就是点突变),也可能导致患上严重的遗传病。

单碱基编辑技术可以只重写DNA上的一个碱基,从而在最基础的水平上进行干预以治疗多种疾病。

如果把现有的基因编辑方法(CRISPR/Cas9)比作切割基因组的“剪刀”,那么单碱基编辑器就是“铅笔”,可以一次擦除和重写一个碱基。

该公司由刘如谦(David Liu)、张锋J. Keith Joung等人联合创立,这是三人继Editas Medcine(基因编辑治疗遗传病,已上市)和Pairwise Plants(基因编辑农作物)后,一起创立的第三家基因编辑领域公司。

2016年4月20日,

David Liu(刘如谦)等人在 Nature 发表论文,在 J. Keith Joung 研究的基础上首次开发出了单碱基编辑器,可将G•C碱基对转换成T•A 碱基对。

2017年10月25日,David Liu(刘如谦)等人在 Nature 发表论文,成功开发了腺嘌呤碱基编辑器 (ABE),可以将A•T碱基对转换成G•C碱基对。

这些发现,在不依赖DNA双链断裂的情况下,实现对单个碱基的定向修改。

单碱基编辑技术,与CRISPR/Cas9相比,能更加微妙精细的修改DNA。这对于治疗众多的单碱基遗传病来说具有巨大的优势,而且潜在风险也更小。因此单碱基编辑器的出现,给基因编辑领域带来了巨大的惊喜

因单碱基编辑的开创性成就,刘如谦入选了《自然》评选的2017年全球十大科学人物名单。

2019年10月21日,单碱基编辑技术开创者,Broad研究所刘如谦(David R. Liu)教授在Nature杂志发表题为:Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA 的研究论文。

该研究开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑(Prime Editor),无需依赖DNA模板便可有效实现所有12种单碱基的自由转换,而且还能有效实现多碱基的精准插入与删除(最多插入44个碱基,或删除80个碱基)。

Nature 杂志评论这一技术是“超精确的新型基因编辑工具”, Science 杂志评论它是“超越CRISPR”的重大突破,哈佛大学教授,CRISPR先驱乔治·丘奇(George Church)盛赞这一成果:“朝着正确方向迈出的一大步”。

Prime Editor不仅效率大大提高,而且脱靶效应更低,刘如谦团队在论文中表示,该技术“原则上可以修复75000种已知致病性人类遗传变异的89%”。

据了解,Beam Therapeutic专注于四大领域发展,分别是

基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异,或起到抑制作用的变异;

基因沉默

:引入终止密码子,从而关闭基因的翻译;

基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列。

参考链接:

https://beamtx.com/about-us/