常州食事藥聞
吃得放心 用得安心
格列衛
最近熱映的電影讓諾華製藥的格列衛衝上了頭條。
慢性骨髓性白血病是一種罕見病，格列衛上市時發現患者僅1萬多人。像這種被用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，由於市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業關注其治療藥物的研發，被形象地稱為“孤兒藥”。
鄭維義
國家“千人計劃”專家鄭維義博士回國前，曾先後在美國輝瑞、默沙東和諾華公司做研發，這使他對孤兒藥有了較多的瞭解。
2015年，他將自己在南京創立的應諾醫藥定位為一家專注罕見病藥物研發的創新公司，並牽頭髮起了中國孤兒藥創新聯盟。同年，他開始籌備首屆中國罕見病藥論壇，至今已經舉辦3屆，他不斷傳遞“罕見病藥才是中國新藥研發真正能實現彎道超車的領域”這一理念。
在採訪中他告訴記者，國內藥物研發者更多關注的是常見病和多發病的藥物研發，而忽視了孤兒藥的開發，反之，國外藥企的孤兒藥則長驅直入，造成了很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。
WHO數據顯示，全球領域罕見病種類6000-7000多種，已經有治療方案的疾病種類只有5%左右，而國內從事孤兒藥研發的公司屈指可數。
利好傳來
✕
✕
2018年5月，國家首個罕見病目錄出臺，共包含121種疾病，其中44種在國外有藥物上市，國內則有20多種疾病有治療藥物，其中PKU（全稱苯丙酮尿症）也在裡面。目錄的發佈意味著這些品種將享有特權。更重要的是，罕見病目錄的出臺為未來指明瞭一個方向。
鄭維義說
國家開始關注罕見病患者這個群體是好事，但還需要建立一個國家層面的數據庫，知道罕見病患者有多少，在哪裡，這樣才能對罕見病藥物的研發有一個基本的期待。另外，罕見病治療最核心的問題是患者能不能用得起藥，國外主要是靠商業保險支付，但中國這個問題如何處理還要再等具體方案出臺。
➤
據瞭解
目前孤兒藥的處方量已經超過總處方量的1/5，全世界已知的罕見病有7300多種，但只有630種左右的治療藥物，在罕見病領域依然有大量未滿足的臨床需求預計到2022年將會達到2090億美元，而且每年的平均增長幅度都在10%以上，孤兒藥已經成為全球最先進、尖端新藥的開發和生命科學研究工具開發的主戰場。
➤
令人想象不到的是
孤兒藥研發本身卻有著極高的成功率。不同於腫瘤細胞基因突變動態變化的複雜性，80%的罕見病都是單基因遺傳性疾病，這也意味著，罕見病一旦找到疾病發病機理，做好動物模型，在人類身上幾乎都能重現。
差異化定位、研發成本低、快速商業化，這些特點使孤兒藥成為大企業熱錢投入、小企業快速獲得現金流的一大領域。因此孤兒藥非常適合小型創新企業做，一旦它在某個疾病領域取得突破，就能成為全球第一、源頭創新。以孤兒藥資質快速獲批，再逐漸擴展其他臨床適應症，也成為跨國藥企上市新藥的常見手法。最為人稱道的案例是格列衛，2014年專利到期前，格列衛銷量最高達到47億美元，成為諾華製藥的銷售冠軍。
據對過去十多年新藥上市統計，進入臨床一期的新藥中，抗癌藥上市的比例是1/20，非罕見病藥上市的比例是1/10，而孤兒藥上市比例是1/4。2012年到2015年，國際新藥研發成功率大幅度提高，其中一個重要的原因是孤兒藥獲批數量提高，獲批數量佔比40%。
鄭維義博士還表示，孤兒藥研發一定要走國際化的道路，充分利用國際上已有的對孤兒藥研發的各種鼓勵政策來促進國內孤兒藥的研發。例如，如果我們拿到了美國孤兒藥的標籤，就可以享受美國所有孤兒藥的優惠政策，包括政府支持藥品臨床試驗費用的50%稅收返還、藥品上市申請費用220萬美元減免等。
閱讀更多 常州食事藥聞 的文章
