· Luspatercept治疗β地中海贫血的3期研究达到所有终点
· 结果显示，与安慰剂相比，输血负担显著减少
· 安全状况与之前报告的数据基本一致
· 计划2019年上半年在美国和欧洲提交监管申请
新基制药（CelgeneCorporation）和Acceleron制药公司（Acceleron Pharma Inc.）宣布了来自3期、随机、双盲、多中心临床研究BELIEVE的结果。
Luspatercept在红细胞应答（erythroid response）的主要终点方面实现了统计上高度显著的改善，该改善被定义为和安慰剂相比红细胞输血负担从基线至少减少33%，同时在继续治疗的12周期间，即第13周到第24周，至少减少2个单位。
BELIEVE评估了luspatercept+最佳支持性医护与安慰剂+最佳支持性医护相比，治疗输血依赖性β地中海贫血（beta-thalassemia）的安全性和有效性。
除了达到研究主要终点，luspatercept同样达到了所有关键次要终点（这些终点在红细胞输血负担的改善上都有统计学意义）：和基线状态相比，37周到48周的输血负担至少减少33%；13周到24周的输血负担至少减少50%；37周到48周的输血负担至少减少50%；13周到24周的输血负担是平均变化的。
该研究中观察到的不良事件和之前报告的数据基本一致。
“几十年来，成人β地中海贫血的治疗仅限于输血和铁螯合剂。对于患有这种罕见衰弱性血液病的患者而言，输血负担的减少是非常重要的改善，” 新基公司首席医疗官JayBackstrom博士说，“我们要向参加BELIEVE研究的所有患者及其家人和医生们表示感谢。”
“BELIEVE研究是luspatercept第二项积极的3期研究，强调了这种红细胞成熟剂在慢性贫血相关疾病治疗上的潜力，”Acceleron公司总裁兼首席执行官HabibDable说，“我们将通过更广泛的开发项目继续探索luspatercept，包括正在进行的针对非输血依赖性β地中海贫血的BEYOND研究。”
两家公司近期还宣布，luspatercept在MEDALIST研究中达到主要和关键次要终点，该研究是一项3期、随机、双盲，多中心临床研究，以IPSS-R评级中存在非常低、低或中等骨髓增生异常综合征（MDS）风险且伴有慢性贫血的患者为研究对象，同时这些患者不耐受或不适合使用促红细胞生成素刺激剂（erythropoietin-stimulating agent, ESA）治疗或治愈后复发，环形成高铁红细胞阳性而且需要频繁输血。
来自BELIEVE和MEDALIST的数据会被提交到2018年未来的医学会议。两家公司计划2019年上半年在美国和欧洲提交luspatercept的监管申请。
Luspatercept尚未在任何地区获得治疗任何适应证的批准。
|关于Luspatercept
Luspatercept是一种首创红细胞成熟剂，被认为能够调节晚期红细胞成熟。Acceleron公司和新基公司作为全球性合作的一部分正在共同开发luspatercept。3期临床研究继续评估luspatercept治疗MDS患者（MEDALIST研究）和β地中海贫血（BELIEVE研究）患者的安全性和有效性。治疗非输血依赖性β地中海贫血的2期BEYOND研究和治疗骨髓纤维化的2期试验正在进行之中。
原文标题：
Celgene and Acceleron Announce Luspatercept Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase III ‘BELIEVE' Study in Adults with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia
译：路程 校：曹文东
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