日本政府日前批准了日本京都大学利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病 的临床试验计划,这将是iPS细胞首次被用于治疗人类帕金森病。
该计划将于2018年8月1日起正式实施。
诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。京都大学iPS细胞研究所提出,将以其所保存的健康捐赠者iPS細胞,培养约500万个可产生多巴胺的神经細胞,再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部,以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。
“这将是世上首例利用(诱导多能干细胞)治疗帕金森病的临床试验,”京都大学IPS细胞研究和应用中心神经外科医生Jun Takahashi说。
京都大学的科学家正在开始使用诱导多能干细胞对帕金森病患者进行试验
该小组计划招募7名志愿者,注射后随访观察2年。2017年,Takahashi和同事就曾报道过,注射来自人类的诱导多能干细胞神经元,可以改善缺少多巴胺神经元的灵长类动物模型疾病症状,细胞在猴子脑内可存活至少两年。据《Science》文章报道,这是日本批准的第三个iPSC临床试验,另外两个项目分别针对的是衰老相关黄斑变性和心脏病治疗。
来自人iPS细胞的多巴胺能神经元
参与新试验的帕金森病患者将通过头骨钻出12毫米(0.5英寸)的孔,并使用专用装置将500万个iPSC衍生的多巴胺能祖细胞移植到大脑中(来源:京都大学)
希望在移植后,多巴胺能祖细胞将成为多巴胺能神经元,但由于细胞是由第三方血液产生的,因此它们有可能被患者的免疫系统排斥。为了解决这个问题,患者还将接受一种名为他克莫司的药物治疗,以抑制其免疫反应,并为细胞提供最佳的成功机会。
试验于8月1日开始,科学家们将寻求评估移植细胞的安全性和有效性,以及使用他克莫司抑制免疫反应。移植后患者将被观察两年。
閱讀更多 前海精準生物 的文章