據美國食品和藥品監督管理局(FDA)官網美國時間8月30日消息，諾華公司的CAR-T療法Kymriah(tisagenlecleucel)正式獲批治療兒童和青年急性淋巴白血病（ALL）。這也成為全球首個獲批的CAR-T療法。
急性淋巴性白血病（ALL）
急性淋巴細胞白血病在15歲以下兒童癌症確診病例中約佔25%，是美國最常見的兒童癌症。根據美國國家癌症研究所估計，每年約有3100名年齡在20歲以下的患者被診斷為這一疾病。有效的治療選擇十分有限，在多次復發或難治性B-細胞急性淋巴細胞白血病兒童及青少年患者中，五年無病生存率低於10%-30%。
據21世紀經濟報道，FDA稱其為“一項歷史性的行動，使美國第一種基因治療方法得以實現，從而採取了一種新的治療癌症、其他嚴重和危及生命的疾病的方法。”
FDA專員Scott Gottlieb博士說：“我們正在進入一個新的醫療創新前沿，能夠重編病人自己的細胞來攻擊致命的癌症，基因和細胞療法等新技術能夠在轉化醫學和治療許多難治性疾病方面創造拐點。FDA致力於幫助加快開發和審查有潛力挽救生命的突破性治療。”
Gottlieb博士在新聞稿中表示，諾華的這個嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療從申請到獲批僅僅用了七個月。
什麼是CAR-T療法
全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。
從癌症病人身上分離免疫T細胞：利用基因工程技術給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞，並且同時激活T細胞殺死腫瘤細胞的嵌合抗體，T細胞變身自帶“GPS導航”、隨時準備找到癌細胞並發動自殺性襲擊的CAR-T細胞；
體外培養，大量擴增CAR-T細胞（一般一個病人需要幾十億乃至上百億個CAR-T細胞，且體型越大，需要細胞越多）；
把擴增好的CAR-T細胞輸回病人體內；嚴密監護病人的副作用。
CAR-T療法的日漸成熟，無疑是給患者和家屬帶來了新的希望。在幾個關鍵性測試中，CAR-T療法的療效要遠遠高於化療、甚至一些新型的癌症藥物。接受治療的52名患者中，83%的人病症得到完全緩解。
第一個“吃螃蟹”的小女孩
世界上第一例接受CAR-T療法的小女孩Emily，在接受了16個月化療後復發。2012年4月她開始接受CAR-T治療，為她治療的賓夕法尼亞大學細胞免疫療法中心主任Carl June博士曾表示：“當時我們非常懷疑培養的T細胞能否對抗她體內的白血病癌細胞。”
現在的Emily
重新獲得普通童年生活的Emily在5年後來到ODAC審評會現場，成為CTL019直接的療效證據。
效果與風險並存
CAR-T是一種高度個性化的治療方法，每個人的細胞和接受過的治療都不同，如同Emily一樣，許多患者在接受CAR-T治療前已經接受過各種治療方法，如骨髓移植手術、化療、靶向治療等，所獲得的T細胞的製備和編程也會各異。
此次獲批公告中，FDA方面也表示，Kymriah的劑量是根據使用的患者自身T細胞所產生的定製治療。“患者的T細胞被收集並送到製造中心，在進行遺傳修飾以包括含有特異性蛋白質（嵌合抗原受體或CAR）的新基因，其指導T細胞靶向並殺死具有表面上的特異性抗原（CD19）。一旦細胞被修飾，它們被注入到患者體內以殺死癌細胞。”
FDA提示用Kymriah治療有潛在的嚴重副作用。CAR-T治療過程中會釋放出很多殺傷腫瘤細胞的細胞因子，副作用通常表現為發燒、低血壓、腦水腫等，此前在評估會議上專家也提出諸多需要關注的問題，包括T細胞的製備、有效性，生產質控和安全性，癌症復發，毒副作用等。
我們真的治癒癌症了嗎？
CAR-T的出現帶來了治癒癌症的新可能，但現在說能完全治癒癌症還為時尚早，畢竟CAR-T目前在部分白血病和淋巴癌的治療中效果顯著，在實體瘤裡面的測試進展相對緩慢。
大家可能還記得魏則西事件，從那以後自體免疫治療的臨床應用被叫停，其實是由於國內監管混亂導致的後果卻由這種很有希望的癌症治療方法背了黑鍋。
相比之下在美國，2016年7月6日由於兩名臨床實驗患者死亡CAR-T療法也被叫停，7月12日經過FDA各項材料審核後排除了產品本身問題，宣佈臨床實驗繼續進行，從暫停到恢復僅僅6天時間，FDA的積極態度明顯降低CAR-T的負面影響，也加快了實驗的產品化進程，終在今天上市。
相信在眾多研究者、醫生、政府和企業的全面努力之下，面臨的問題將被逐步解決，技術也將不斷的革新，讓治癒癌症走進現實。
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