小兒肝移植顯著改善了肝功能衰竭和患有代謝性疾病的嬰兒和兒童的預後。小兒肝移植後 1 年生存率約 90%，15 ～20 年生存率約 75%，且具有良好的生活質量小兒肝移植適應證包括膽汁淤積性病變、代謝性肝病導致的肝硬化、未發生肝硬化的代謝性肝病、急性肝功能衰竭、急性和慢性肝炎及肝臟腫瘤等。其中膽道閉鎖佔小兒肝移植的比例在美國約為 50%，歐洲 74%，中國臺灣達 80%。現介紹小兒肝移植的適應證。
一、膽道閉鎖
膽道閉鎖若不經過治療，通常來說是致命性的，且是導致兒童進行肝移植手術最常見的獨立因素。在出生後 8 ～10 周左右診斷膽道閉鎖及進行肝門腸吻合術是非移植治療的理想時機。在肝門腸吻合術前，患兒若合併非維生素 K 依賴性凝血功能障礙、低白蛋白血癥、組織學肝硬化晚期、腹水、門脈高壓和不良的營養狀態，則可能會導致不良的結局。在肝門腸吻合術後 3 個月內，若血清總膽紅素降至2 mg/dL 以下，約 70% 的患兒將延長非移植的生存期。有報道稱未接受肝移植的合併脾畸形的膽道閉鎖患兒預後相對較差。
肝門腸吻合術後併發症包括: 進行性膽汁淤積、膽管炎、門脈高壓伴有或者不伴有靜脈曲張出血、體重增加緩慢、脂溶性維生素缺乏、肝肺綜合徵、門肺高壓甚至肝細胞肝癌。當BA 患兒併發肝門空腸吻合術後慢性肝病時可推薦肝移植治療。合併或不合並肝功能受損的反覆發作性膽管炎是 BA 肝移植指徵。
二、Alagille 綜合徵
Alagille 綜合徵(AGS)是常染色體顯性、多系統功能障礙的疾病，累及肝臟、心臟、眼、骨骼、腎臟、腦血管及外周血管系統，明顯的面部特徵包括:三角形面部、較長前凸的前額和突出的下頜。肝臟改變從微小的肝臟異常到膽道硬化。患 AGS 的嬰幼兒和。明顯的膽汁淤積症在後期可表現為代償良好無明顯症狀的肝臟疾病。
據估計約有 20%～30% 的 AGS 患者需要進行肝移植。受損的合成功能、不可控制的門脈高壓和慢性腦病在 AGS 患者少見。長期膽汁淤積、難治性瘙癢、生長受限、嚴重高膽紅素血癥和骨營養不良是肝移植的指徵。
三、Wilson 病
Wilson 病(WD)是合併許多臨床表現的慢性肝臟疾病。臨床上，WD應當與自身免疫性肝病、非酒精性脂肪肝和隱源性肝硬化相區別。最特殊的表現是爆發性 WD，特別是合併肝性腦病時。5 歲以上兒童發生急性肝衰竭並伴有 Coombs 陰性溶血性貧血以及正常或偏低的鹼性磷酸酶，均提示為 WD。WD可呈現急性溶血性危象，提示預後不良;在螯合作用的血清交換治療後，短期內臨床症狀及生化改善是明顯的，但最後結局各不相同。AASLD 聯合成人及兒童肝移植指南推薦此類患者進行肝移植治療。
四、急性肝衰竭
兒童急性肝衰竭(PALF)是不同於成人急性肝衰竭病因、管理和結局的迅速進展性疾病。定義兒童肝衰竭始終是一個巨大的挑戰，一項對於診治PALF 的研究採用特定的標準定義 PALF，准入標準包括: ①無已知的慢性肝臟疾病; ②對維生素 K 無反應的肝源性凝血功能異常; ③INＲ 為1. 5 ～1. 9 合併肝性腦病臨床症狀和 INＲ 在 2. 0 以上無論是否合併肝性腦病臨床症狀。
PALF 患兒若出現迅速的臨床進展則會導致不可逆性腦損傷或死亡。嬰兒、兒童和青少年的診斷在某些方面是不同的，如:單純皰疹、妊娠期同種免疫性肝病、自身免疫性肝炎、急性撲熱息痛中毒和Wilson 病。預後隨病因、年齡和疾病程度而改變。
五、肝臟腫瘤
1. 肝母細胞瘤(HB): 肝母細胞瘤的標準治療方法是儘可能切除所有腫瘤並輔以外周化療。對不可切除的HB 進行首次肝移植的患者，10年生存期為82%，同時，在切除和化療 HB之後進行肝臟移植，患者 10 年生存期為 30% 。當確定診斷時已有肺部轉移(PM)的患者在肝移植術後無復發的生存期同診斷時無 PM 相同，前提是化療後出現下列情況之一: CT 未發現肺部轉移，或者剩餘的 PM已被完全切除並明確確定無腫瘤邊界。當化療無明顯反應時應當切除邊界清晰的肝臟腫瘤和殘存有功能的肝臟腫瘤團塊，肝移植的全肝切除已被證明有著滿意的長期結局。
2. 肝細胞肝癌: 肝細胞肝癌(HCC)通常發生在原有肝病的基礎上，這些肝臟疾病包括慢性病毒性肝炎(乙肝和丙肝)、代謝性肝病(酪氨酸血癥、進行性家族性肝內膽汁淤積、α — 1 抗胰蛋白酶缺乏、Wilson 病、糖原累積性疾病、膽固醇儲存性疾病)、膽汁淤積、Alagille 綜合徵和外周營養性肝病。患兒在 3 歲以前發生乙肝血清學轉換(從乙肝 e 抗原轉換為乙肝 e 抗體)，則發生 HCC 可能性較高。對大多數成人患者來說，HCC 多發生於肝硬化肝臟，兒童則正好相反，60%～70% 的 HCC 發生於非硬化性肝臟。HCC 極少，通常進展較快，且診斷時通常已失去手術機會。在某些巨大多發腫瘤，合併小血管侵犯或侷限性肝外轉移的患兒進行肝移植手術也獲得了良好的結局。
3. 血管內皮瘤: 嬰幼兒血管瘤(IH)是最常見的兒科腫瘤，有如下 3 個分類:局部病損、多發性病損和瀰漫性病損。所有局部和多發性病損是無症狀的，並能自發消退。對治療無反應的血管內皮瘤或出現危及生命的併發症時，血管瘤患兒進行肝移植評估是合適的。血管內皮瘤患者進行移植手術前應當對甲狀腺功能減低進行篩查。
六、囊性纖維化相關的肝臟疾病
肝臟疾病中有 35% 為囊性纖維化(CF)，僅有5%～10%的患者合併肝硬化。肝囊性纖維化患者進行肝移植應當根據肝臟合成功能衰竭程度和出現不可控門脈高壓的程度。確定肝囊性纖維化患者進行獨立肝移植的理想時機應包括心肺功能及營養狀態的仔細評估。
七、尿素循環障礙
尿素循環障礙(UCDs)是尿素循環酶(氨甲酰基磷酸合成酶 1 ( CPS1)、鳥氨酸轉氨甲酰酶(OTC)、精氨琥珀酸合酶(ASS)、精氨琥珀酸裂解酶(ASL)和精氨酸酶 1(AＲG1))的缺乏造成先天性氨解毒作用和精氨酸合成缺陷的疾病。嚴重尿素循環障礙(UCD)患者在第 1 年就應當考慮肝移植，以防止或最小化不可逆的神經毒性。
八、克里格勒納賈爾綜合徵Ⅰ
克里格勒納賈爾綜合徵(Crigler-Najjar Syndrome，CNⅠ)是由肝臟酶中的尿苷果糖葡萄糖醛酸轉化酶(UGT)完全缺乏引起。CNI 患者出現腦損傷之前應當考慮肝移植治療。應該在確診後立即行肝移植術。
九、免疫介導的肝臟疾病
1. 自身免疫性肝炎: 自身免疫性肝炎(AIH)是進行性炎症性肝臟異常改變，主要表現為轉氨酶增高、血清免疫球蛋白 G 水平升高、和自身免疫性抗體的出現(包括:抗核抗體(ANA)、抗平滑肌抗體(ASMA)、抗肝腎微粒體抗體(anti-LKM)，在兒童可能存在潛在的侵襲性疾病發展過程。Ⅰ型最常見，以 ANA 和(或)ASMA 陽性為特徵;Ⅱ型常伴有爆發性肝衰竭，常表現為抗 － LKM 陽性。10%～20% 的AIH 患兒需進行肝移植。
2. 原發性硬化性膽管炎: 原發性硬化性膽管
炎(PSC)的特徵為肝內外膽道系統的慢性炎症和閉塞性纖維化，導致膽汁淤積和肝硬化。有膽道症狀的 PSC 患者可能為獨立膽道疾病或提前或同時具有組織學特徵，或同時具有Ⅰ型 AIH 的組織學和生化特徵。PSC 佔等待肝移植患兒的 3. 5%，佔移植手術的 2. 6% 。對原發性膽管炎患者肝移植術前及術後均應用全結腸鏡活檢來監測炎症性腸病。肝移植是 PSC 終末期肝病的有效治療方案 。
既往只以治癒疾病為目的而進行肝移植手術，現在對於部分為改善生活質量的病例也進行肝移植手術。對於那些還沒有進展為肝硬化的代謝性疾病患兒施行肝移植還需要仔細評估。對於通過肝移植能治癒的肝病應該施行肝移植手術，對於那些能夠明顯改善肝外症狀的病人也要實施肝移植手術。
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