Argenx公司距离发起一项全球3期试验更近了一步，该试验将评估其候选疗法efgartigimod（ARGX-113）治疗全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）的潜力。
继6月份获得美国食品与药物管理局（FDA）的反馈之后，日本药物和医疗器械管理局（PMDA）现在也提供了关于试验设计的指导。
根据PMDA的回应，argenx公司预计这项全球3期注册试验中收集的数据将作为在日本提交efgartigimod上市许可申请的基础。
Argenx公司首席运营官Keith Woods表示：“在日本仍然存在对MG新治疗方案的重大未满足需求。我们要感谢PMDA为实现这一目标所提供的促进监管途径方面的反馈。”
该3期试验计划于2018年底前开始，预计将在日本、北美和欧洲的临床中心招募约150 名gMG患者。该试验将包括乙酰胆碱受体（AChR）自身抗体阳性的患者，以及疾病由MuSK和LRP4自身抗体驱动的患者。
参与者将被随机分组并接受10mg/kg的efgartigimod或安慰剂治疗，为期26周。在完成预定的治疗期后，患者将有机会滚动进入一项非盲扩展研究，再接受一年的治疗。
该试验的数据预计还将支持向FDA提交生物制品许可申请，以便在美国将该研究性疗法商业化。
Woods表示：“我们期待启动这项efgartigimod治疗gMG的全球3期试验，并将在筹划我们候选药物获批上市潜在路径的过程中继续与PMDA进行讨论。”
Efgartigimod是一种人造抗体片段，专门设计为促进循环致病性自身抗体的破坏和清除。
一项针对24名全身肌肉无力MG患者进行的2期试验（NCT02965573）的结果已经证明了efgartigimod的潜力。
在标准治疗中添加efgartigimod可以降低75%患者的疾病严重程度评分，而单独使用标准治疗只能降低25%患者的评分。在每周4次输注中的第一次输注后很快就能观察到临床改善。
此外，一项针对健康志愿者的1期试验（NCT03457649）结果显示，该研究性疗法能够有效降低循环中疾病相关的自身抗体水平。
该候选疗法获得了欧洲和美国的孤儿药地位，预计将支持并加速其监管审查和批准。
原文标题：
argenx receives feedback from Japan’s PMDA on Phase 3 clinical trial and regulatory pathway for efgartigimod in generalized myasthenia gravis
译：胡玲 校：曹文东
☟
精彩回顾
閱讀更多 中國罕見病 的文章
