临床前结果表明，NeuroVive制药公司（NeuroVive Pharmaceutical）治疗线粒体疾病（如Leigh综合征）的候选药物NV354能够在线粒体功能障碍的体内模型中恢复身体自身的能量底物琥珀酸盐（succinate）。
此外，研究人员观察到NV354被有效递送到大脑。
在最近于冷泉港实验室（CSHL）召开的“线粒体的进化概念：从共生起源到治疗机会”会议上，NeuroVive公司首席医疗官Magnus Hansson博士进行了海报介绍，标题为“NV354——一种开发用于治疗Leigh综合征的脑渗透性、口服生物可利用的琥珀酸盐前药”。
“在与线粒体疾病患者高度相关的模型中，这确实是非常有希望的首个疗效数据，”Hansson说道，他同时担任NeuroVive公司临床前和临床开发副总裁。
线粒体能量产生依赖于一条5种复合物的酶链，如果其功能异常，会导致严重的能量匮乏和细胞死亡。
Leigh综合征是一种因线粒体能量产生中的缺陷，即复合物I功能障碍而导致的进行性神经退行性疾病，症状通常在儿童早期出现。该病和其他儿科线粒体疾病几乎没有治疗方案。
NV354是Neurovive公司针对遗传线粒体疾病的NVP015计划的领先化合物，该计划旨在开发能够绕过线粒体功能障碍的疗法。
该化合物能够通过前药技术将线粒体底物琥珀酸盐递送至细胞，最终增加细胞能量生产。前药是一种无活性药物，给药后通过转变其化学结构而被激活。
所介绍的初步数据支持NV354的临床开发，表明它能够在Leigh综合征模型中抵达大脑，同时保持其在血液中的稳定性。
Neurovive公司正在进行进一步研究，以评估NV354的短期和长期有效性。
“我们期望进行更多的持续疗效研究，为未来的临床开发提供进一步指导，包括计划在费城儿童医院进行的广泛研究，”Hansson说道。
“正在进行的研究中最令人兴奋的发现是，通过其药物特性，NV354显示出治疗线粒体疾病患者急性和慢性病症的潜力，扩大了治疗机会和商业潜力，”NeuroVive公司首席执行官Erik Kinnman说道。
原文标题：
NV354, Potential Therapy for Mitochondrial Diseases, Shows Promise in Preclinical Studies
译：路程 校：曹文东
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